转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性是一种进行性疾病，未经治疗时预后不良。拥有一种提供优异TTR稳定并改善结局的新一线治疗选择，为患者提供了更多选择，阿考米迪旨在模拟TTR基因的一种天然存在的“救援突变”(T119M)，该突变直接靶向ATTR-CM的根本病因——天然TTR四聚体的去稳定化。通过近乎完全的TTR稳定，阿考米迪已被证明能够保留TTR作为甲状腺素和维生素A转运蛋白的天然功能，并在心血管结局方面显示出获益。ATTRibute-CMⅢ期研究共入组632例有症状的ATTR-CM患者(野生型或变异型TTR相关)。患者按2:1随机分配接受阿考米迪或安慰剂治疗30个月。
阿考米迪是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，是美国获批的近乎完全(≥90%)稳定转甲状腺素蛋白(TTR)的药物，用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)成人患者，以降低心血管死亡和心血管相关住院风险。不良反应阿考米迪总体耐受性良好。接受阿考米迪治疗的患者与安慰剂组相比，分别报告了腹泻(11.6%vs7.6%)和上腹部疼痛(5.5%vs1.4%)。这些不良反应大多为轻度，且未因停药而消退。因不良事件导致停药的患者比例在阿考米迪组与安慰剂组之间相似(分别为9.3%和8.5%)。在接受阿考米迪治疗的ATTR-CM成人患者中，第28天观察到血清肌酐平均升高0.2mg/dL(安慰剂组为0.0mg/dL)，eGFR平均降低8.2mL/min/1.73m²(安慰剂组为0.7mL/min/1.73m²)，随后稳定。这些变化在停药后可逆。
阿考米迪总体耐受性良好，不良反应与安慰剂相似：常见不良反应（发生率<5%）：腹泻：23%（vs安慰剂8%）；上腹痛：5.5%（vs 1.4%）；血清肌酐轻度升高：可逆性。然而，作为新药，阿考米迪的长期生存获益和真实世界疗效仍需更多数据验证。对于ATTR-CM患者，早期诊断、及时治疗仍是改善预后的关键。随着TTR稳定剂和基因沉默剂的不断进步，"淀粉心"正在从绝症转变为可管理的慢性病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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