洛莫司汀 属于亚硝基脲类烷化剂，是一种DNA烷化剂，具有抗肿瘤活性。它通过在体内产生氯乙基碳离子和碳酰化中间体，这些亲电化合物攻击DNA上的亲核部位，形成烷基化产物，从而发挥药效作用。洛莫司汀的分子结构使其能够在O6位置形成氯乙基化加合物，导 ...
他替瑞林 （TALTIRELIN/CEREDIST）的药物，正以其独特的药理作用，为脊髓小脑变性这一顽疾的患者点亮了希望之光。脊髓小脑变性，作为一种罕见且复杂的神经系统退行性疾病，不仅严重影响了患者的运动协调性、平衡能力和日常生活质量，还给家庭和社会带来 ...
培米替尼 /达伯坦（Pemigatinib，商品名达伯坦）作为一款创新的小分子靶向药物，在难治性淋巴系肿瘤的治疗中展现出了显著的疗效，为患者带来了新的治疗希望。 培米替尼是一种可同时抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的强效选择性小分子激酶抑制剂。FGFR基因 ...
苏可欣/ 阿伐曲泊帕 （DOPTELET）作为一种新型的治疗药物，其治疗慢性免疫性血小板减少症的功效备受关注。 阿伐曲泊帕是一种口服生物可利用的小分子TPO（血小板生成素）受体激动剂。其主要作用机制在于刺激骨髓中巨核细胞的增殖与分化，从而促进血小 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib，又称LOXO-101或Vitrakvi）无疑是一颗璀璨的新星。这款药物以其独特的TRK抑制剂靶点，为全球范围内的肿瘤患者带来了新的希望，尤其是那些携带NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤患者。 TRK，即原肌球蛋白受体激酶，是 ...
普吉华 （GAVRETO）/普拉替尼（PRALSETINIB），这一创新药物的诞生，无疑为携带NTRK基因突变的患者群体带来了前所未有的希望与光明，开启了精准医疗的新篇章。 NTRK基因，作为一类罕见的但极具治疗潜力的靶点，其突变在多种肿瘤类型中均有发现，包 ...
纳地美定 是一种外周μ-阿片受体拮抗剂与δ-阿片受体激动剂的混合物，其独特的药理机制使其在缓解便秘症状方面展现出卓越的效果。与传统的治疗便秘药物不同，纳地美定并不直接作用于肠道平滑肌，而是通过调节肠道神经系统中的阿片受体，促进肠道蠕动， ...
盐酸纳呋拉啡 是由日本Toray开发的一种高选择性κ-阿片受体激动剂。它通过激活κ-阿片受体，调节内源性阿片系统的平衡，从而抑制瘙痒信号的传导。与传统的抗组胺药或抗癫痫药不同，盐酸纳呋拉啡具有独特的药理机制，能够快速缓解瘙痒症状，并有效控制瘙 ...
脊髓小脑变性症是一种以运动失调为主要症状的慢性神经系统疾病，其病理学特点是小脑及其传入、传出途径的变性。这一疾病严重影响患者的生活质量，表现为肢体共济失调、构音障碍等症状，并且随着病情的发展，患者可能逐渐失去行动能力、语言能力，甚至意 ...
阿巴西普 是一种通过重组DNA技术产生的可溶性融合蛋白，由人细胞毒T细胞相关抗原4（CTLA-4）胞外区与IgG1抗体Fc段融合而成。其主要作用机制是通过与抗原递呈细胞（APC）上的配体CD80/CD86结合，阻断这些配体与T细胞上CD28的结合，从而抑制T细胞的共刺激 ...
曲美木单抗 的主要作用机制是通过阻断CTLA-4途径诱导的T细胞抑制信号，从而解除对免疫反应的抑制，增强机体免疫系统对肿瘤细胞的攻击能力。CTLA-4是一种在T细胞表面表达的抑制性受体，能够负向调控T细胞的活化与增殖，是肿瘤逃避免疫监视的重要机制之一 ...
恩诺单抗 是一种靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC）。Nectin-4是一种在多种肿瘤细胞（如宫颈癌、尿路上皮癌、乳腺癌、肺癌等）中高表达的细胞粘附分子，它通过激活PI3K/Akt途径促进肿瘤细胞的增殖、分化、迁移和侵袭。恩诺单抗通过其靶向抗体特异性地识 ...
ELAHERE （Mirvetuximab Soravtansine）是一种抗体药物偶联物（ADC），由美国Abbvie公司研发并生产。该药物通过将针对叶酸受体α（FRα）的人源化单克隆抗体与能够产生细胞毒性的DM4分子连接起来，形成了一种能够精准打击肿瘤细胞的创新药物。FRα在卵 ...
索托拉西布 （AMG510），这一近年来肿瘤治疗领域的明星药物，正以其独特的机制与显著的疗效，在控制肿瘤生长与扩散的战役中，扮演着至关重要的角色。 索托拉西布，作为一款针对KRAS G12C基因突变的特异性抑制剂，其问世标志着精准医疗理念在肿瘤治 ...
厄达替尼 （ERDAFITINIB）这一创新药物的诞生，在局部晚期膀胱癌的治疗领域里，无疑点亮了一颗尤为耀眼的明星，其展现出的显著疗效，不仅为众多患者带来了新的希望，也标志着膀胱癌治疗迈入了一个全新的时代。 膀胱癌，作为泌尿系统最常见的恶性肿 ...
艾伏尼布 /依维替尼（TIBSOVO）的问世，尤为引人注目，它以其针对IDH1突变胆管癌的显著疗效，为这一领域的治疗翻开了崭新的一页。 胆管癌，作为一种起源于胆道系统的恶性肿瘤，其发病隐匿，进展迅速，且传统治疗手段有限，尤其是对于携带IDH1基因突 ...
恩西地平 （IDHIFA/ENASIDENIB），是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂。IDH2是细胞代谢过程中的关键酶之一，其基因突变在AML患者中较为常见，约占所有AML病例的10%-20%。这种突变导致IDH2酶活性异常，进而产生一系列异常的代谢产物，干扰骨髓细 ...
米托坦 （MITOTANE），亦称密妥坦（LYSODREN），作为一种针对晚期肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）治疗的里程碑式药物，其显著疗效不仅为众多患者点亮了生命的希望之光，也深刻改变了这一罕见且高度侵袭性疾病的治疗格局。 肾上腺皮质 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），也被称为“淀粉心”，是一种罕见且进行性致死的心脏疾病。该疾病主要由不稳定的转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠并在心肌间质中沉积形成淀粉样物质，导致心肌变硬，进而引发心力衰竭。由于该疾病的低发病率、 ...
艾米珠单抗 是一种重组人源化双特异性单克隆抗体，其独特之处在于能够模拟凝血因子VIII的功能，促进凝血过程，从而有效减少或预防出血事件的发生。该药物通过皮下注射方式给药，无需寻找静脉，为患者提供了更加便捷、灵活的治疗方式。 显著的治疗 ...
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