艾伏尼布 是全球首创的靶向异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的精准治疗药物。IDH1突变在许多癌症中都有发现，包括大约20%的AML患者。这种突变导致异常的代谢产物累积，阻断正常的血液干细胞分化，是AML发生和发展的关键机制之一。艾伏尼布通过抑制IDH1突变 ...
司替戊醇 （STIRIPENTOL/DIACOMIT）是一种新型的抗癫痫药物，其主要成分通过独特的作用机制，在治疗Dravet综合征相关癫痫发作方面展现出了显著的疗效。该药物的主要作用机制在于抑制γ-氨基丁酸（GABA）转氨酶，从而增加GABA的浓度，抑制神经元的过度兴 ...
奥凯乐 /瑞波替尼（AUGTYRO）作为ROS1和NTRK等致癌因子的抑制剂，其靶点选择性和亲和力高，能够精准地抑制肿瘤细胞的生长和扩散。在肺癌的发生和发展过程中，ROS1和NTRK等致癌因子起着关键作用，通过抑制这些因子的活性，奥凯乐/瑞波替尼能够有效地阻止 ...
迈凡妥 /玛伐凯泰（CAMZYOS）的问世，无疑为肥厚型心肌病这一复杂而棘手的心血管疾病领域带来了前所未有的革命性改变，为无数患者点亮了希望之光。 肥厚型心肌病，这一心脏肌肉的异常增厚性疾病，长期以来如同一块沉重的石头，压在患者及其家庭的心 ...
阿达格拉西布 （KRAZATI/ADAGRASIB）的出现，无疑为晚期结直肠癌患者点亮了一盏希望之灯。作为近年来在癌症治疗领域取得重大突破的新型药物，阿达格拉西布以其独特的分子机制和显著的临床疗效，正在逐步改变晚期结直肠癌的治疗格局。 结直肠癌，作 ...
阿那莫林 （Anamorelin）在治疗癌症恶病质患者中的显著疗效。在癌症治疗的复杂旅程中，患者常常面临不仅仅是肿瘤本身的挑战，还有一系列由癌症引发的并发症，其中癌症恶病质（Cancer Cachexia）便是一个尤为严重的问题。癌症恶病质是一种与恶性肿瘤密切 ...
罗氟司特乳膏 ，作为一种新型的选择性磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，其治疗作用主要基于对体内炎症反应和免疫调节的精准调控。在白癜风患者中，异常的免疫反应往往导致黑色素细胞受损，进而引发色素脱失和皮肤炎症，而炎症正是瘙痒产生的重要原因之一。罗 ...
仑卡奈单抗 是一种人源化免疫球蛋白γ1（IgG1）单克隆抗体，其独特之处在于能够靶向识别并结合大脑中的可溶性及不溶性淀粉样蛋白β（Aβ）聚合物。这种结合不仅促进了Aβ的清除，还抑制了Aβ之间的相互作用，从而减少了β淀粉样斑块的形成。β淀粉样斑 ...
福巴替尼 是一种多靶点激酶抑制剂，主要通过抑制多种与肿瘤细胞增殖和扩散相关的激酶，如FGFR、PDGFR和VEGFR等，来发挥其抗肿瘤作用。这些激酶在肿瘤细胞的生长和扩散过程中起着至关重要的作用。福巴替尼通过抑制这些激酶的活性，可以有效阻止肿瘤细胞 ...
ALBRIOZA 是一种由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO，又名ursodoxicoltaurine）组成的专有口服固定剂量复方制剂。PB是一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应（UPR），防止由此导致的细胞死亡。而TURSO则是一种 ...
莫妥珠单抗 是一种针对CD79B和IG乐乐亲和性B细胞淋巴瘤的单克隆抗体，属于CD20的类别。它不仅能够结合并激活免疫效应细胞，直接或间接地导致肿瘤细胞的死亡，还能破坏肿瘤细胞的免疫逃避机制，使其成为免疫系统的攻击目标。这种独特的机制使得莫妥珠单 ...
干眼症，作为一种广泛存在的慢性眼科疾病，在中国影响着超过1.5亿人的生活质量。其症状包括眼部干涩、异物感、视疲劳及视力模糊等，严重时甚至可能引发角膜损伤及眼部炎症。针对干眼症的治疗手段也在不断丰富。其中， 立他司特滴眼液 （商品名：XIIDRA） ...
阿那白滞素 （ANAKINRA），为类风湿关节炎患者带来了前所未有的缓解与希望。 类风湿关节炎，作为一种慢性、全身性的炎症性疾病，主要影响关节，导致疼痛、肿胀、僵硬，甚至关节畸形和功能丧失。它不仅严重损害了患者的身体健康，更在心理上造成了巨 ...
阿培利司 （ALPELISIB）在治疗转移性乳腺癌的征途上，以其卓越的疗效脱颖而出，为无数患者点亮了生命的灯塔。 转移性乳腺癌，这一令人闻之色变的疾病，以其高复发率和治疗难度，长期以来是医学界亟待攻克的难题。它不仅严重威胁着患者的生命质量， ...
莫博替尼 （Mobocertinib，商品名：Exkivity），作为首款针对表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变的口服靶向药物，正以其独特的疗效和机制，为铂类经治的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来了前所未有的希望。 长期以来，EGFR外 ...
康奈非尼 （ENCORAFENIB），这一创新药物的诞生，为结直肠癌患者点亮了希望之灯，以其卓越的疗效在肿瘤治疗领域掀起了新的波澜。 结直肠癌，作为全球范围内发病率和死亡率均居前列的恶性肿瘤之一，长期以来严重威胁着人类的生命健康。传统治疗手段 ...
西多福韦 （CIDOFOVIR/SIDOVIS），作为一种具有广泛抗病毒活性的核苷酸类似物，近年来在治疗巨细胞病毒视网膜炎（CMV视网膜炎）方面展现了显著的疗效。CMV视网膜炎是一种严重的病毒性眼部感染，常见于免疫功能低下的个体，如艾滋病患者，可能导致视力下 ...
卢曲泊帕 通过与内源性血小板生成素（TPO）相同的方式，作用于人TPO受体的跨膜结构域，激活信号转导途径，从而促进血小板的生成。这一过程有效地绕过了因疾病或其他因素导致的内源性TPO生成不足的问题，使得血小板计数能够迅速且稳定地上升。 临床 ...
类风湿性关节炎（RA）的治疗取得了显著进展，但许多患者仍然面临对现有疗法反应不足的问题。 非戈替尼 （商品名JYSELECA，化学名FILGOTINIB），作为一种新型的Janus激酶1（JAK1）优先抑制剂，为类风湿性关节炎患者带来了新的治疗希望。多项临床试验表明 ...
慢性髓性白血病（CML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，其治疗在过去几十年中取得了显著进展。从最初的异基因造血细胞移植（AlloHCT）或重组干扰素-α（RIFNa）治疗，到如今多种口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的广泛应用，CML患者的预后得到 ...
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