老年急性髓系白血病（AML）患者亟需有效的治疗方法。一项早期研究结果表明，Venetoclax( 维奈托克 )联合低甲基化药物（地西他滨或阿扎胞苷）在这类患者中表现出非常显著的疗效。这一结果为老年AML的治疗需求带来了希望。该研究纳入了年龄超过65岁的初诊急性 ...
ITP是一种罕见的严重性的血液病症，患者由于缺乏足够的血小板数量，导致出血不能够有效凝结，因此，患有ITP的患者往往会经历瘀伤、出血，个别患者会有致命性严重大出血的风险。慢性/持续性ITP的治疗目的是让患者获得足够安全的血小板数量以降低出血风险。一 ...
艾曲波帕 （Eltrombopag）治疗再生障碍性贫血，于2014年2月获得了FDA的突破性治疗资格。在一些再生障碍性贫血患者中已经被证明会产生三系造血，使血小板计数增加，红细胞计数和白细胞计数增加。2014年8月，FDA已经批准了eltrombopag (Promacta)作为重度再生 ...
脂肪性肝炎（NASH）是一种慢性、进行性肝病，其特征为肝脏脂肪堆积和炎症，可导致瘢痕形成或纤维化，损害肝功能。 索马鲁肽 是一款人类GLP-1类似物，能起到GLP-1受体激动剂的作用。它在治疗NASH患者的2期临床试验中表现出可喜的活性。 一项概念验证2期临 ...
2型糖尿病在全球有2亿多名患者。它的发病因素主要与不健康的生活方式有关，包括肥胖、运动不足、高脂和高糖饮食等。在2型糖尿病患者体内会出现胰岛素抵抗的现象。因此对于患者来说，单纯使用胰岛素并不能起到很好的效果，还需要使用其他降糖药物控制血糖。 ...
曲美替尼 是一种促分裂原活化细胞外信号调节激酶1（MEK1）和MEK2激动和活性的可逆抑制剂，能够抑制BRAF V600突变阳性的黑色素瘤细胞在体内和体外的生长。MEK蛋白是胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节器，可促进细胞增殖。BRAF V600E突变导致BRAF通路持续 ...
曲美替尼 是一种MEK1／2抑制剂，主要通过对MEK蛋白的作用，影响MAPK通路，抑制细胞增殖。MEK是RAS和RAF的下游信号转导蛋白，因此曲美替尼针对具有RAS或RAF突变的癌种也可能有效。2021年第33届国际分子靶标与癌症治疗大会（AACR-NCI-EORTC International Conf ...
COMBI-i是一项III期试验，评估斯巴达珠单抗（一种抗程序性死亡受体1抗体）联合 达拉非尼 dabrafenib和曲美替尼（sparta-DabTram）与安慰剂加dabrafenib和曲美替尼（安慰剂-DabTram）治疗BRAF V600突变患者不可切除或转移性黑色素瘤。 患者每4周静脉内接 ...
ROAR是一项开放标签、非随机、II期篮子研究，评估BRAFV600E突变罕见癌症中的 达拉非尼 加曲美替尼。ATC队列包括36名不可切除或转移性ATC患者，他们接受达拉非尼150mg每天两次加曲美替尼2mg每天一次口服，直至疾病进展、不可接受的毒性或死亡。主要终点是研究 ...
维奈克拉 是一种首创、口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，目前已经在全球80多个国家获得批准，用于多种血液系统疾病的治疗，包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）、急性髓系白血病（AML）等。在中国，维奈克拉（唯可来）于2020年12月获批，与阿扎胞苷 ...
艾曲泊帕 是一种血小板受体激动剂，主要作用在于促进血小板的生长，提升血小板计数，降低出血风险。通常适用于皮质类固醇、免疫球蛋白治疗效果不佳的病友。 使用艾曲泊帕的注意事项： 首先， 艾曲泊帕 应当空腹服用(餐前间隔一小时或餐后间隔两小时) ...
再生障碍性贫血，简称再障，是由多种原因引起的一组骨髓造血功能衰竭综合征，其特征是骨髓造血细胞增殖减少，外周血全血细胞减少，以贫血、出血、感染为主要临床表现。男性发病率略高于女性。根据骨髓衰竭的严重程度和临床病程的进展，可分为重度和非重度再 ...
巨细胞病毒也称为细胞包涵体病毒，是一种典型的疱疹病毒形态病毒，分布广泛，会引起以生殖泌尿系统，中枢神经系统和肝脏疾患为主的各系统感染，从轻微无症状感染直到严重缺陷或死亡，对人类的危害极大。 西多福韦 （Cidofovir，CDV）是一种具有广泛抗病 ...
每年的7月28日是“世界肝炎日”，据数据显示，我国现存的乙肝病毒感染者有7000万例，约占全球乙肝患者数量的三分之一。美国制药公司吉利德研发的 TAF (替诺福韦艾拉酚胺)是近10年来全球唯一批准的一个乙肝新药，在治疗慢性乙型肝炎方面有着非常好的疗效。为 ...
RET基因突变包含基因融合和激活性点突变两种形式。其中基因融合存在于大约2%的非小细胞肺癌、10-20%的甲状腺癌和少数其它癌症患者中。而激活性点突变则存在于大约60%的髓样甲状腺癌患者中。拥有RET基因变异的癌症主要通过该蛋白激酶的异常激活促进癌症细 ...
塞尔帕替尼 Selpercatinib（LOXO-292）就是一种具有中枢神经系统（CNS）活性的、高选择性的RET激酶强效抑制剂，属同类中的首款，凭借Ⅰ/Ⅱ期LIBRETTO-001研究的结果，该药已在多个国家获批RET融合阳性NSCLC、RET突变甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌 ...
阿培利司 Alpelisib由诺华公司研发，于2019年5月24日获美国FDA批准上市，商品名为Piqray，与氟维司群联用治疗男性和绝经后女性的激素受体阳性（HR+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）阴性携带PIK3CA突变的晚期转移性乳腺癌。Alpelisib成为首个用于治 ...
乳腺癌已成为威胁女性健康的“头号杀手”，随着生活方式的改变，乳腺癌的发病率也呈逐年递增之势。在这些乳腺癌患者中，约有20-30%为HER2阳性乳腺癌患者。HER2阳性意味着肿瘤细胞恶性程度更高、疾病进展速度更快。2019年5月24日，美国FDA批准 阿培利司 p ...
米托坦 结构与杀虫药DDT和DDD相似，可使肾上腺皮质萎缩和坏死。给予本品后可使体内肾上腺皮质激素及其代谢产物水平迅速下降，可用于肾上腺瘤或肾上腺增生引起的枯氏综合征。口服约40%由胃肠道吸收，其余60%以原型随粪便排出。每日5～10g，血药浓度可达1 ...
Rozlytrek(恩曲替尼)是一款针对NTRK和ROS1基因融合而设计的特异性酪氨酸激酶抑制剂，它能够抑制TRK A/B/C和ROS1激酶活性。美国FDA宣布，加速批准罗氏（Roche）开发的 恩曲替尼 Rozlytrek（entrectinib）上市，治疗携带NTRK基因融合的成年和青少年癌症患者， ...
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