在癌症精准治疗时代，依维替尼凭借对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的靶向能力，成为急性髓系白血病（AML）和胆管癌治疗的重要药物。其独特的作用机制与临床优势，为特定基因突变患者带来新希望。
正常细胞中，IDH1酶参与能量代谢，将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。而在携带IDH1突变的癌细胞中，该酶产生异常代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），干扰细胞分化与增殖，推动肿瘤发展。依维替尼作为IDH1抑制剂，能特异性结合突变IDH1蛋白，抑制其活性，减少2-HG生成，逆转癌细胞异常表观遗传状态，诱导肿瘤细胞向正常细胞分化，从代谢根源抑制肿瘤生长。
依维替尼主要用于两类癌症治疗：一是携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，这类患者对传统化疗耐药，依维替尼提供了新的治疗路径；二是携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，可帮助晚期胆管癌患者改善生存状况。
依维替尼采用口服片剂剂型，推荐剂量为每日500mg，可随餐或空腹服用。治疗期间需定期接受血液学检查与影像学评估，监测疗效与不良反应。常见副作用包括疲劳、关节痛、腹泻等，严重时可能出现肝功能异常、心律失常。孕妇和哺乳期女性禁用，老年患者需密切监测并调整剂量。同时，患者需告知医生正在服用的其他药物，避免药物相互作用。
相较于传统治疗，依维替尼精准靶向IDH1突变，减少对正常细胞损伤，降低不良反应，提升患者耐受性，通过诱导肿瘤细胞分化实现长效控制，是癌症靶向治疗的重要创新成果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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