肝内胆管癌(iCCA)的治疗长期面临挑战,福巴替尼(Futibatinib)作为首款靶向FGFR2基因融合的口服药物,为携带该突变的患者提供了突破性治疗选择。通过精准抑制FGFR信号通路,福巴替尼显著改善了传统治疗无效的患者的生存前景。
福巴替尼主要适用于:经基因检测确认携带FGFR2基因融合或其他重排的不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌成人患者。推荐剂量每日一次口服20毫克(5片4毫克),需整片吞服,可空腹或随餐服用。
特别提示:用药前必须通过验证的基因检测(如NGS测序)确认FGFR2异常;治疗期间需定期监测视网膜病变(如视网膜色素上皮脱离,RPED)、高磷血症(可导致软组织矿化)及常见副作用(如指甲毒性、疲劳);妊娠及哺乳期禁用,因其可能对胎儿造成危害;避免与强CYP3A抑制剂(如克拉霉素)或诱导剂(如利福平)同服,可能影响药效。
福巴替尼作为首个靶向FGFR2融合的药物,填补了iCCA精准治疗的空白。与化疗(如吉西他滨联合顺铂,mOS约12个月)相比,其在突变患者中疗效更精准,且口服便利性提升生活质量。尽管价格较高(原研药月均费用约4-5万元),但印度版价格降至原研的1/6,提升可及性。对比其他FGFR抑制剂(如Pemigatinib),福巴替尼在疗效持久性和耐药管理方面表现更优。
某60岁iCCA患者,经多线治疗后肿瘤进展,基因检测显示FGFR2-BICC1融合。接受福巴替尼治疗3个月后,肿瘤缩小50%,评估为部分缓解(PR),PFS维持12个月。治疗期间通过每月眼科检查管理视网膜病变,并调整剂量应对高磷血症,患者整体耐受性良好。
福巴替尼通过精准靶向FGFR2融合,为胆管癌患者提供了高效、耐受性良好的治疗选择。其突破性机制、显著疗效及便捷用药方式,显著改变了FGFR突变肿瘤的治疗范式。随着更多医保覆盖和基因检测的普及,福巴替尼有望惠及更多患者,推动肿瘤治疗向“精准医学”时代深入发展。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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