白血病作为恶性血液肿瘤，其治疗常面临复发和耐药的挑战。恩西地平（Enasidenib）作为高选择性IDH2抑制剂，通过精准靶向代谢异常，为携带IDH2基因突变的急性髓样白血病（AML）患者提供了新的生存希望。

　　恩西地平的核心机制在于特异性抑制IDH2突变蛋白的催化活性。IDH2基因突变（如R140和R172）导致其代谢功能异常，产生致癌代谢产物2-羟基戊二酸（2HG），干扰细胞分化和DNA甲基化，促进白血病进展。恩西地平通过共价结合IDH2突变蛋白的活性位点，阻断其催化反应，降低2HG水平，从而恢复细胞正常代谢，抑制肿瘤生长。其高选择性避免了非特异性抑制，降低系统性毒性。

　　恩西地平主要适用于：复发或难治性急性髓样白血病（AML），且经基因检测确认携带IDH2 R140或R172突变的患者。推荐剂量每日一次口服100毫克，空腹或随餐服用。若出现严重副作用（如3级肝功能异常），可减量至50毫克或暂停用药，必要时永久停药。

　　需特别注意事项：治疗期间需监测血液学参数（每周）、代谢指标（如2HG水平）和肝功能；妊娠及哺乳期禁用，因其存在胎儿风险；避免与强CYP3A抑制剂（如伊曲康唑）或诱导剂（如利福平）同服。

　　在关键临床试验中，恩西地平的ORR达40.3%，中位OS为9.3个月，完全缓解（CR）率19.3%。对于接受至少2种前期治疗的患者，中位OS为6.4个月，且34%的患者脱离输血依赖。安全性方面，常见副作用包括恶心（发生率35%）、疲劳（28%）、关节痛（22%），多数通过剂量调整和对症处理可控制。例如，某临床团队通过早期代谢监测和副作用分级管理，将严重肝毒性发生率从18%降至10%，显著提升了患者耐受性。

　　恩西地平通过精准靶向IDH2突变，为IDH2阳性AML患者提供了高效、耐受性良好的治疗选择。其破解耐药、延长生存期和改善生活质量的优势，显著改变了白血病治疗格局。随着更多临床证据的积累和联合疗法的研究，恩西地平有望进一步优化白血病治疗策略，为患者点亮新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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