胆管癌作为预后差的消化系统肿瘤，其治疗常受限于化疗耐药和靶向药物匮乏。佩米替尼（Pemigatinib）作为选择性FGFR抑制剂，通过精准靶向基因突变，为携带FGFR2融合或重排的晚期胆管癌患者带来了突破性进展。

　　佩米替尼的核心机制在于特异性抑制FGFR1/2/3的激酶活性。FGFR基因变异（如FGFR2融合）在胆管癌中驱动肿瘤生长，其异常激活导致信号传导通路失控。佩米替尼通过结合FGFR活性位点，阻断其磷酸化及下游信号（如ERK、AKT），从而抑制肿瘤细胞增殖、侵袭和血管生成。其高选择性避免了非特异性抑制，降低系统性毒性。

　　佩米替尼主要适用于：经至少一线系统性治疗后进展，且基因检测确认存在FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。推荐剂量每日一次13.5毫克口服，连续14天，停药7天，每21天为一个周期。需完整吞服药片，避免破碎，可空腹或随餐服用。

　　特别注意事项：用药前必须通过权威实验室（如信达生物指定机构）进行FGFR2基因检测；治疗期间需监测血磷水平（可能引发高磷血症）、肝功能及视力变化；妊娠禁用，因其存在胎儿风险；避免与强CYP3A抑制剂（如伊曲康唑）或诱导剂（如卡马西平）同服。

　　全球注册研究显示，佩米替尼在FGFR2融合胆管癌患者中，ORR达37%，中位缓解持续（DOR）8.3个月，mPFS 7个月，mOS 17.5个月。中国桥接试验中，ORR提升至60%，mPFS 9.1个月，显示出亚洲患者的良好应答。安全性方面，常见副作用包括高磷血症（68%）、恶心（30%）、疲劳（25%），多数为1-2级，通过剂量调整（如降至9毫克）和对症处理可耐受。例如，通过早期血磷监测和饮食干预，严重高磷血症发生率从20%降至10%。

　　佩米替尼通过精准靶向FGFR突变，为胆管癌患者提供了新的生存机会。其显著的疗效、可管理的副作用及基因检测导向的精准模式，显著改变了胆管癌的治疗格局。随着更多医保覆盖和联合疗法的推进，佩米替尼有望成为胆管癌治疗的重要基石，为患者点亮生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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