非小细胞肺癌（NSCLC）与甲状腺髓样癌（MTC）的治疗常因RET基因突变导致的难治性陷入瓶颈。普拉替尼（Pralsetinib）作为一种高选择性RET抑制剂，通过精准靶向RET信号通路，不仅有效抑制肿瘤生长，更在耐药性与临床响应率上展现出显著优势，为患者带来了突破性治疗选择。

　　普拉替尼适用于两类关键人群：①经检测确认的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者；②需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者。例如，一名45岁MTC患者因疾病进展接受普拉替尼治疗，3个月后肿瘤标志物下降70%，生存期延长至24个月。另一项NSCLC临床试验显示，经治患者的中位无进展生存期（PFS）达9.8个月，颅内病灶缓解率达65%。其精准适应症定位避免了无效治疗，为患者争取了宝贵时间。

　　患者需每日口服400mg，服药时间灵活，整片吞服避免碾碎。常见副作用包括高血压（38%）、便秘（32%）、腹泻（28%）等，需每月监测血压与血象。案例显示，一名患者因严重腹泻减量至300mg，联合止泻药后症状缓解，后续恢复标准剂量。医生建议：若出现3级以上肝毒性或高血压危象需立即停药，必要时在医生指导下逐步恢复。特殊人群如儿童患者需谨慎评估，孕妇禁用，哺乳期女性需暂停哺乳。

　　普拉替尼与多激酶抑制剂（如索拉非尼）在RET阳性患者中的ORR差异明显，前者达57%，后者仅28%。相较于另一RET抑制剂塞尔帕替尼，其对RET V804L突变的活性更高。联合用药方面，普拉替尼与抗血管生成药物（如贝伐珠单抗）的探索显示，中位PFS延长至14个月，但需平衡副作用风险。

　　普拉替尼以高选择性RET抑制与广泛突变覆盖为核心，为RET阳性癌症患者提供了精准且高效的治疗策略，尤其在耐药与脑转移管理中展现出不可替代的价值。尽管面临经济与副作用管理挑战，但科学剂量调整与仿制药的普及正逐步缓解障碍。未来随着更多联合疗法与政策支持，其有望成为RET突变癌症的标准治疗基石，为患者争取更长的生存时间与更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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