普吉华(普拉替尼、Pralsetinib)是一种口服、高选择性受体酪氨酸激酶RET抑制剂,通过精准干预肿瘤细胞的核心信号传导,为RET基因融合或突变的非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺癌患者开辟了新的治疗路径。其独特的机制、卓越的疗效及在难治性病例中的突破性表现,使其成为靶向治疗领域的标杆药物。
普吉华通过口服给药,需严格遵循医嘱:
推荐剂量:每日一次,空腹状态下口服400mg,避免与食物同服影响吸收。
剂量调整:若出现严重毒性(如3-4级高血压或间质性肺病),需减量至300mg或200mg,必要时永久停药。
特殊人群:肝肾功能轻度损害无需调整,但需监测;妊娠及哺乳期禁用,治疗期间需避孕。
药物管理:避免与强效CYP3A4抑制剂(如酮康唑)或诱导剂(如利福平)联用,必要时调整剂量或更换药物。
注意事项:严密监测,预防风险
间质性肺病:治疗期间若出现呼吸困难、咳嗽或发热,需立即停药并检查肺部影像。
高血压管理:约30%患者可能出现高血压,需定期监测,必要时使用降压药物。
血液学毒性:可能引起中性粒细胞减少或贫血,需定期血象检查,必要时输注支持。
胚胎毒性:药物对胎儿有潜在危害,治疗期间及结束后需严格避孕。
其他副作用:常见腹泻、疲劳,可通过调整生活方式或对症处理缓解。
药效验证:临床数据的坚实证据
NSCLC关键研究:在既往化疗的RET融合阳性患者中,普吉华的ORR达66.7%,疾病控制率(DCR)93.9%;一线治疗ORR高达83.3%,中位PFS超过20个月。
甲状腺癌数据:RET突变MTC患者的ORR达67%,中位PFS达24个月,显著优于传统化疗。
全球多中心研究:2023年ESMO会议公布的3期数据显示,普吉华一线治疗NSCLC的两年生存率提升至45%,远超历史对照。
患者李女士,48岁,确诊RET融合阳性NSCLC伴多发转移,经多线化疗无效。服用普吉华后2个月肿瘤缩小40%,4个月后达部分缓解,持续用药24个月病情稳定。治疗期间出现轻度高血压和胃肠道不适,通过药物调整和饮食管理有效控制。另一患者陈先生,放射性碘难治的RET融合甲状腺癌,使用普吉华后肿瘤显著缩小,生存期延长至3年,生活质量大幅提升。
普吉华通过精准靶向RET变异,为肺癌和甲状腺癌患者提供了高效且相对低毒的治疗方案,尤其在难治性病例中展现了显著生存获益。其临床数据的坚实支撑和实际案例的成功应用,证明了靶向治疗的巨大潜力。未来,随着更多联合疗法和生物标志物研究的深入,普吉华有望进一步优化治疗效果,成为精准医学时代的典范。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:普吉华/普拉替尼(PRALSETINIB)为携带RET基因异常的癌症患者提供安全有效的治疗
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