拓舒沃，这一靶向IDH1突变的口服药物，正以其独特的机制和显著的疗效，重新定义急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗标准。

　　拓舒沃的核心在于干预IDH1突变引发的代谢异常。正常情况下，IDH1酶参与细胞能量代谢，但突变后其功能被“劫持”，生成过量致癌代谢物，导致细胞分化停滞。该药通过高选择性抑制突变酶，恢复代谢平衡，促使癌细胞重新走向成熟分化，从而抑制肿瘤生长。这一机制与传统化疗的“细胞杀伤”模式不同，避免了广泛损伤正常细胞，实现了精准治疗。

　　拓舒沃主要适用于两类人群：一是复发或难治性IDH1突变AML患者，二是同样携带该突变的MDS患者。用药前需通过DNA测序确认突变状态，以确保治疗靶向性。推荐剂量为每日500mg，持续服用直至疾病进展或不可耐受。需注意，部分患者初期可能出现短暂的血细胞下降，需密切监测；若发生3级及以上不良反应，应及时减量或暂停，必要时给予支持治疗（如输血、抗感染）。此外，药物相互作用需警惕，避免与葡萄柚汁等同服。

　　在关键临床试验中，拓舒沃展现了卓越的疗效。例如，针对MDS的NCT02074839研究显示，78.9%的患者在9个月的中位治疗期内保持临床缓解，输血独立率高达81.8%，严重不良事件仅15.8%。而在AGILE III期研究中，联合治疗方案将初治AML患者的EFS延长至18个月，OS突破24个月，且完全缓解率（CR）提升至50%以上。安全性方面，其分化综合征发生率低于20%，多数可通过早期干预控制，与传统化疗的骨髓抑制、神经毒性等严重副作用形成鲜明对比。

　　拓舒沃的成功，标志着IDH1突变肿瘤治疗从“被动应对”转向“主动靶向”。其高效、低毒的特性，不仅为患者争取了生存时间，更重塑了治疗路径的选择逻辑。未来，随着分子检测技术的普及与联合疗法的优化，拓舒沃有望惠及更多血液肿瘤患者，成为精准医疗时代的典范。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 依维替尼 https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/