遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的难治性长期困扰着医学界，其导致的多发性神经病变与致命性心肌病使患者面临极高的致残与死亡风险。传统治疗以症状管理为主，难以遏制疾病根源。Amvuttra（vutrisiran）作为RNA干扰技术的革新性药物，通过靶向蛋白质合成的核心环节，为患者带来了前所未有的治疗前景，彻底改变了hATTR的临床管理格局。

　　Amvuttra适应症涵盖hATTR的两大核心领域：多发性神经病与心肌病。前者表现为对称性肢体麻木、疼痛、运动障碍，晚期可致瘫痪；后者则因心肌淀粉样沉积引发心力衰竭，预后极差。Amvuttra的获批填补了神经与心脏同时受累患者的治疗缺口，尤其对无法耐受传统疗法或病情快速进展的高危人群意义重大。

　　Amvuttra采用皮下注射，每三个月一次，剂量为25毫克。这一长效方案显著降低了患者频繁就医的负担，提高了依从性。注射操作需由专业人员完成，常见注射部位反应多为短暂性，整体耐受性良好。治疗期间需定期监测维生素A水平，必要时补充以预防缺乏，同时注意肝功能与避孕措施。

　　需特别注意：妊娠与哺乳期禁用，治疗期间严格避孕；肝功能不全者需调整剂量，严重肝损伤者慎用；避免与强效CYP3A4代谢药物联用，可能影响疗效；常见不良反应包括关节痛、呼吸困难、疲劳等，严重不适需及时评估。此外，长期治疗需定期评估神经传导速度与心脏超声指标，动态优化方案。

　　Amvuttra的突破不仅在于其RNAi技术的创新性，更在于将基因调控理论转化为切实的临床获益。其通过精准靶向致病蛋白，为hATTR患者提供了延缓神经退化、挽救心脏功能的可行路径，显著提升了生存预期与生活质量。随着更多临床证据的积累，该药物有望成为hATTR的标准治疗方案，推动罕见病治疗向精准医疗时代全面迈进。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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