普吉华（通用名：普拉替尼），作为中国首个获批的选择性RET抑制剂，通过精准靶向致癌性RET基因突变，为局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）及甲状腺癌患者带来了突破性治疗选择。其独特的作用机制与显著的临床数据，不仅填补了特定靶点治疗空白，更在难治性肿瘤领域展现了卓越的疗效与安全性。

　　治疗原理

　　普吉华的核心在于其对RET受体酪氨酸激酶的高度选择性抑制。RET基因突变（包括融合与点突变）是多种肿瘤的关键驱动因素，尤其在NSCLC中发生率约1.4%-2.5%，甲状腺髓样癌（MTC）及部分甲状腺癌中亦常见。普吉华通过抑制RET及其下游信号通路的磷酸化，有效阻断肿瘤细胞的增殖、存活与转移。与传统多激酶抑制剂相比，其选择性显著提升，减少脱靶效应，从而降低副作用风险。此外，普吉华对原发与继发耐药突变均具抑制作用，有望延缓临床耐药性产生。

　　适应症与临床突破

　　普吉华获批用于治疗两类关键适应症：1.既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者；2.需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人及12岁以上儿童患者，以及放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌。临床数据显示，在RET融合阳性NSCLC患者中，普吉华展现出色疗效：既往接受过铂类化疗的患者客观缓解率（ORR）达66.7%（包括1例完全缓解），疾病控制率（DCR）93.9%；初治患者ORR高达83.3%，DCR 86.7%。这一数据突破传统化疗的局限，为晚期肺癌患者提供了更高效、低毒的治疗方案。

　　使用方法与注意事项

　　普吉华为口服胶囊，推荐剂量400mg每日一次，空腹服用（餐前1小时或餐后2小时）。需定期监测血压、肝功能与血象，因其可能引起高血压（29%发生率）、肝功能异常（如转氨酶升高）及间质性肺病（发生率约10%）。治疗期间需避免葡萄柚及葡萄柚汁，因其可能增强药物浓度引发副作用。若出现严重高血压或肺部症状（如呼吸困难、咳嗽），需立即停药并就医。此外，妊娠与哺乳期女性禁用，治疗期间需严格避孕。

　　对比传统疗法

　　相较于非选择性多激酶抑制剂（如凡德他尼、卡博替尼），普吉华的高RET选择性显著降低非靶向毒性，提高耐受性。在NSCLC领域，其疗效优于传统化疗：二线治疗中，普吉华的ORR较化疗提升近30%，且中位无进展生存期（PFS）延长至8-10个月。甲状腺癌方面，对于放射性碘难治患者，普吉华填补了系统治疗的空白，为MTC患者带来长期生存希望。此外，其口服给药方式较静脉注射更方便，利于长期管理。

　　真实案例

　　一位52岁RET融合阳性NSCLC患者，经历一线化疗与免疫治疗后病情快速进展，转入普吉华治疗3个月后肿瘤缩小50%，后续持续稳定18个月，生活质量显著改善。另一例甲状腺髓样癌患者，因基因突变导致疾病侵袭性强，接受普吉华后肿瘤标志物水平下降80%，病灶稳定，避免了激进手术风险。这些案例印证了普吉华在精准靶向下的高效性与临床实用性。

　　当前研究正探索普吉华与免疫疗法（如PD-1抑制剂）的联合潜力，以进一步增强抗肿瘤效果。通过基因检测筛选RET突变患者，可优化治疗响应率。然而，药物可及性（如费用）与长期安全性（如累积毒性）仍是需关注的挑战。未来随着更多临床数据的积累与政策支持，普吉华有望惠及更多患者，重塑RET驱动肿瘤的治疗标准。

　　普吉华的上市，标志着中国肿瘤精准治疗的重要进展。其通过“精准打击”RET突变，为患者提供了高效、低毒的新选择，尤其在难治性肺癌与甲状腺癌领域展现了不可替代的价值。随着医学技术的进步，靶向治疗正逐步改写肿瘤患者的生存轨迹，带来更长久的生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(PRALSETINIB)在RET融合突变癌症治疗中展现出了独特优势和显著疗效

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