帕比司他（Panobinostat）作为首款获批的口服HDAC抑制剂，通过调控基因表达机制，为多发性骨髓瘤患者开辟了新的治疗路径。其联合用药方案在提升疗效、降低耐药性的同时，优化了治疗安全性，成为复发或难治性患者不可或缺的治疗利器。
帕比司他治疗原理的突破在于表观遗传调控。组蛋白脱乙酰酶（HDAC）的过度激活会导致抑癌基因沉默，促进肿瘤恶性增殖。帕比司他通过抑制HDAC活性，恢复组蛋白乙酰化水平，激活抗癌基因表达，诱导细胞周期阻滞与凋亡。这一机制不仅直接抑制肿瘤细胞，还能增强化疗药物的敏感性，减少耐药细胞亚群的生成。联合硼替佐米与地塞米松，形成多通路协同作用，显著增强抗肿瘤效果。
帕比司他适应症精准聚焦于高难度治疗场景：针对至少接受过两种治疗方案（包括硼替佐米及免疫调节剂）的多发性骨髓瘤患者。严格遵循治疗顺序，确保患者在前线治疗失败后，通过帕比司他联合方案获得挽救性治疗机会。使用前需排除妊娠与严重肝损伤，确保用药安全性。
使用方法需规范执行：每日口服20mg，在21天周期的第1、3、5、8、10、12天给药，周期间停药9天。若耐受性良好，可持续治疗至疾病进展。常见副作用如血小板减少、恶心、疲劳需监测与管理，严重肝毒性或出血需立即调整剂量或停药。特殊人群如肝损伤患者需减量使用，避免药物蓄积风险。
帕比司他通过表观遗传调控机制，打破了传统治疗的瓶颈，为多发性骨髓瘤患者提供了新的生存机会。其精准靶向与联合增效策略，正推动血液肿瘤治疗向多维度干预方向发展，为患者带来更多希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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