维利瑞（Belzutifan）作为首款HIF-2α抑制剂，为希佩尔-林道综合征（VHL）相关肿瘤及晚期肾癌患者提供了创新治疗选择。其通过精准靶向肿瘤缺氧适应机制，有效抑制血管生成与细胞增殖，在难治性患者中展现出显著疗效，成为罕见肿瘤与特定晚期肾癌治疗的重要突破。

　　维利瑞适应症明确且临床需求迫切：适用于需要治疗但无法立即手术的VHL相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤。此外，针对经PD-1/PD-L1抑制剂与VEGF抑制剂治疗失败的晚期肾癌患者，维利瑞提供了挽救治疗机会。其适应症覆盖VHL病高发肿瘤类型，解决了传统疗法（如手术、化疗）在多病灶或高风险患者中的局限性。

　　药效与临床数据印证其价值：在VHL相关肾癌中，49%的患者肿瘤缩小，56%的响应者持续缓解超12个月；晚期肾癌的III期试验显示，维利瑞较依维莫司降低疾病进展风险25%（HR=0.75），ORR提升至21.9%，PFS延长4.3个月。特别在多线治疗失败的晚期肾癌中，其成为唯一显著改善ORR的药物，凸显挽救治疗中的关键作用。

　　与其他药物对比，维利瑞与卡博替尼形成机制互补。卡博替尼通过多靶点抑制（MET、VEGFR等）广泛抗肿瘤，但副作用如高血压、腹泻发生率较高，而维利瑞单靶点策略耐受性更佳。在VHL治疗中，维利瑞作为一线靶向药物优先使用，卡博替尼则常用于后续治疗。此外，维利瑞的口服便利性显著优于注射类多靶点抑制剂，提升患者长期用药依从性。

　　实际案例中，一位50岁VHL患者因多发肾癌与CNS血管母细胞瘤无法手术，接受维利瑞治疗12个月后，肿瘤负荷减少50%，避免了多次手术干预；另一晚期肾癌患者经PD-1抑制剂进展后，改用维利瑞实现部分缓解，生存期延长至20个月。此类案例体现了药物在逆转疾病进展中的实际效果。

　　维利瑞的突破不仅在于填补VHL肿瘤的治疗空白，更通过精准代谢调控机制，为罕见病治疗提供了新范式。其高效、耐受性良好且口服便利的特点，正逐步改变VHL及相关肿瘤的管理策略，为患者带来更长的生存时间与更好的治疗体验，推动精准医疗在罕见肿瘤领域的深化应用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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