厄达替尼（ERDAFITINIB）作为全球首个针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因突变的口服靶向抑制剂，其问世为局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者带来了突破性治疗选择。这种创新药物通过精准阻断肿瘤细胞的生长信号传导，不仅显著延长了患者生存期，更标志着膀胱癌治疗从传统化疗向分子精准化时代的跨越。

　　厄达替尼的核心机制在于抑制FGFR家族的异常活性。FGFR是一种细胞膜受体蛋白，在细胞生长、分化及血管生成中发挥关键作用。当FGFR基因（如FGFR2/3）发生突变或融合时，其过度激活会导致肿瘤细胞失控增殖。厄达替尼通过选择性结合并抑制突变FGFR的激酶活性，切断下游信号传导（如RAS/MAPK和PI3K/AKT通路），从而有效阻止肿瘤生长与扩散。其高选择性设计避免了对正常细胞的影响，大幅降低了系统性毒性。

　　厄达替尼目前获批用于治疗两类患者：一是携带易感FGFR2/3突变或融合的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，且疾病在至少一次全身治疗后进展；二是具有FGFR基因改变的铂类化疗无效患者。尿路上皮癌作为膀胱癌的主要亚型（约占90%），其恶性程度高、易复发，传统化疗常面临耐药或副作用耐受性差的问题，厄达替尼的出现为此类患者提供了精准靶向的替代方案。

　　患者需经肿瘤组织基因检测确认FGFR突变后方可用药，推荐起始剂量为每日口服8mg，若耐受性良好可增至9mg。药物可随餐或空腹服用，但需避免与强效CYP3A抑制剂（如酮康唑）同服，以防血药浓度异常升高。常见副作用包括磷酸盐升高、口腔炎、腹泻等，严重时可致手足综合征或眼部干涩。治疗期间需定期监测血磷、肌酐等指标，若出现严重不良反应需暂停或减量。孕妇禁用，哺乳期妇女需谨慎使用。

　　相比传统化疗（如铂类联合方案），厄达替尼在多项临床试验中展现了显著优势。例如，BLC2001研究显示，符合条件的患者接受厄达替尼治疗后，客观缓解率（ORR）达40%，中位无进展生存期（PFS）延长至5.5个月，而标准化疗组仅为2.8个月。此外，其口服给药形式避免了静脉输注的繁琐与感染风险，患者依从性更佳。目前，厄达替尼已在部分国家纳入医保目录，市场渗透率逐年提升，尤其在FGFR突变高发地区成为二线治疗的重要选择。

　　厄达替尼的问世不仅为晚期膀胱癌患者开辟了新的生存路径，更揭示了肿瘤精准治疗的巨大潜力。通过“基因检测-靶向治疗”的精准医疗模式，它打破了传统治疗的局限，为个体化医疗提供了典范。随着研究深入，这一药物有望在更多癌症类型中拓展应用，为更多患者点亮希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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