甲状腺髓样癌一旦失去手术机会，传统化疗几乎束手无策，患者常在颈部肿块、腹泻、潮红中煎熬。凡德他尼通过同时抑制RET酪氨酸激酶与VEGFR-2，把驱动肿瘤的“油门”和“油路”一起关掉，既阻止细胞增殖，又切断新生血管。关键研究显示，331例晚期患者每日口服300 mg，中位无进展生存期延长至22.6个月，而安慰剂组仅16.4个月；客观缓解率45%对13%，差距明显。
用药方法简便：每日固定时间整片吞服300 mg，可与食物同服；若出现持续QTc>500 ms，先停药再减量至200 mg。常见不良反应为轻度腹泻、皮疹和高血压，3级及以上事件约15%，大多通过剂量调整即可控制。
实际案例中，59岁的渔民老林颈部肿块已如拳头大小，伴顽固腹泻，每天跑厕所十余次。基因检测提示RET M918T突变，服用凡德他尼300 mg四周后，肿块缩小40%，腹泻减至每日两次；三个月复查，肿块缩小60%，体重回升5 kg，血压稳定在130/80 mmHg，仅出现1级皮疹，外用软膏后缓解。
与卡博替尼相比，凡德他尼对RET突变选择性更高，手足综合征发生率低于5%，而卡博替尼可达50%；与多靶点药物仑伐替尼相比，凡德他尼的QT延长需心电图监测，但腹泻发生率更低。对无法手术、放疗受限的患者而言，凡德他尼把住院化疗的漫长周期压缩成每日一片口服，把生存期从“以月计”延展到“以年计”，让晚期甲状腺髓样癌第一次拥有了可长期坚持的精准方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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