当病理报告出现“NTRK融合”四个字，无论原发灶在婴儿纤维肉瘤、甲状腺、肺还是唾液腺，患者家庭都会问同一句话：还有没有不用化疗的办法？拉罗替尼通过高选择性结合TRK蛋白的ATP口袋，关闭异常活化通路，使癌细胞失去增殖信号。三项临床篮子研究共纳入260例NTRK融合阳性患者，其中成人148例、儿童112例，拉罗替尼100 mg每日两次口服，总体客观缓解率75%，完全缓解率22%，中位起效时间1.8个月；儿童亚组缓解率更高达92%。相比之下，传统多线化疗在同类人群中的客观缓解率不足30%，且骨髓抑制、脱发、感染频发。
用药方法简单：体重≥40 kg者100 mg每日两次，体重<40 kg者100 mg/m²每日两次，可与食物同服；胶囊可整粒吞服，散剂可溶于水给婴幼儿喂服；若出现2级神经毒性，暂停用药至恢复至≤1级后以75%剂量重启。最常见不良反应为轻度头晕、呕吐，3级及以上事件不足5%，远低于化疗的骨髓抑制发生率。
实际案例里，3岁的乐乐左腋下婴儿纤维肉瘤术后复发，肿瘤沿臂丛神经迅速增大至7 cm，NGS发现ETV6-NTRK3融合。入组拉罗替尼儿童队列，100 mg/m²每日两次，第28天MRI显示肿瘤缩小68%，第12周达到完全缓解，至今36个月无复发，身高体重追赶至同龄正常水平，仅曾出现一次短暂1级呕吐，无需额外处理。
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