随着对白血病生物学机制的深入理解，靶向治疗正逐步改变急性髓系白血病的治疗格局。格拉吉布作为首个针对Hedgehog通路的口服抑制剂，通过抑制Gli介导的转录激活，破坏白血病干细胞的自我维持能力，从而在不依赖强烈细胞毒作用的前提下实现疾病控制。这一机制使其在老年或体弱患者中展现出独特的临床优势，为传统治疗受限的人群带来了新的希望。
格拉吉布用于不适合强化疗的初治AML患者，常与低剂量阿糖胞苷联合。临床数据显示，联合方案可将中位总生存期延长至8.3个月，死亡风险下降52%，完全缓解率接近30%。药物口服方便，每日一次，每次100毫克，适合长期维持治疗。治疗期间需定期监测血常规、电解质和肝肾功能，及时处理不良反应。
常见副作用包括贫血、血小板减少、肌肉痉挛和味觉障碍，多为可控范围。需特别警惕胚胎毒性，育龄患者必须采取严格避孕措施。若出现严重血液学抑制，可暂停用药并支持治疗，恢复后可考虑减量至每日50毫克继续治疗。
与其他疗法相比，格拉吉布靶点独特，作用机制不同于BCL-2抑制剂或FLT3抑制剂，适用于更广泛的人群。其口服给药模式减少医疗资源依赖，适合社区或家庭治疗。在实际应用中，一名70岁患者因AML合并心功能不全，无法接受标准化疗，使用格拉吉布联合治疗后，骨髓原始细胞显著减少，症状缓解，生活质量明显改善，持续治疗7个月稳定。
该案例展现了靶向治疗在个体化管理中的长期潜力。
格拉吉布不仅提升了特定人群的生存率，也推动了AML治疗向更安全、精准的方向发展。其疗效明确，使用便利，是现代血液肿瘤综合治疗体系中的重要成员。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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