厄达替尼是一种口服的小分子成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，专门针对存在FGFR2或FGFR3基因突变或融合的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。这类基因异常在尿路上皮癌中约占15%-20%，尤其在膀胱癌中更为常见，可导致FGFR信号通路持续激活，促进肿瘤细胞增殖、存活和血管生成。厄达替尼通过高选择性地结合突变的FGFR受体，抑制其磷酸化和下游信号传导，从而阻断肿瘤生长。临床研究数据显示，厄达替尼在经铂类化疗失败的FGFR阳性患者中，客观缓解率达到40%，其中完全缓解率达3%，中位缓解持续时间为5.9个月，为传统治疗无效的患者提供了新的生存希望。

　　厄达替尼适用于经基因检测确认存在FGFR2/3突变或融合、且在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的成人患者。推荐起始剂量为每次8毫克，每日一次，连续服用21天后停药7天，构成一个28天的治疗周期。治疗过程中需定期监测血磷水平、肾功能和眼部状况，因FGFR抑制可能引发高磷血症、肾功能损害及视网膜中央浆液性病变。常见不良反应包括口腔炎、疲劳、手足综合征、腹泻和食欲减退，多数为轻至中度，可通过剂量调整或支持治疗管理。若出现3级及以上毒性，应暂停用药并评估是否减量至7mg或6mg每日一次。

　　与其他治疗方式相比，厄达替尼的优势在于其精准的分子靶向性。传统化疗对FGFR突变患者响应率不足15%，且毒性较大，而免疫检查点抑制剂在该亚群中的响应率也相对较低，约为10%-20%。厄达替尼则显著提升了响应率，尤其在存在FGFR3-TACC3融合的患者中效果更佳。与非选择性多靶点TKI相比，厄达替尼对FGFR的选择性更高，减少了脱靶效应带来的不良反应。此外，其口服给药方式便于长期管理，提高了患者依从性。

　　一位68岁男性患者因反复血尿和腰痛就诊，确诊为转移性尿路上皮癌，经铂类化疗后病情进展。基因检测发现FGFR3-TACC3融合，医生建议启动厄达替尼治疗。用药一个周期后，患者症状明显缓解，影像评估显示肝脏转移灶缩小30%；第二周期后达到部分缓解，生活质量显著改善。尽管出现轻度口腔炎和手足麻木，经局部护理和剂量微调后得以控制。该案例体现了厄达替尼在难治性尿路上皮癌中的快速响应能力和良好耐受性，为患者争取了宝贵的无进展生存时间。

　　厄达替尼的获批标志着尿路上皮癌进入精准医疗时代的重要一步。其基于生物标志物筛选的治疗模式，不仅提升了疗效，也避免了对无应答患者的无效治疗。未来，随着更多生物标志物的发现和联合策略的探索，如与免疫治疗序贯或联用，其临床应用前景将进一步拓展。患者应在专业医生指导下规范用药，配合定期基因检测和影像随访，以实现个体化、动态化的治疗管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(Balversa/erdafitinib)精准靶向在膀胱癌治疗中的癌症细胞

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