急性髓系白血病是成人最常见的急性白血病类型，约30%患者携带FLT3基因变异——这些变异如同给白血病细胞装上“无限增殖引擎”，让它们快速分裂、抵抗传统治疗。过去，这类患者面临“化疗缓解率低、复发快”的困境：一线“3+7”化疗方案（阿糖胞苷联合柔红霉素）对FLT3变异患者的缓解率仅20%-25%，中位生存期不足7个月，多数人会在1年内复发，陷入“治疗-进展-再治疗”的消耗战。直到吉瑞替尼出现，才为这部分患者打开精准抗癌的大门。

　　吉瑞替尼的核心机制是选择性抑制变异FLT3激酶活性。FLT3本是调控造血干细胞增殖的正常受体，但FLT3-ITD（内部串联重复）或TKD（酪氨酸激酶结构域）变异会让它持续激活，驱动下游PI3K/AKT、MAPK等通路，促进白血病细胞生长、抑制凋亡。吉瑞替尼能精准嵌入变异FLT3的ATP结合口袋，阻断激酶活性，切断肿瘤细胞的“能量供给”，同时保留正常造血干细胞的生长功能——这种“精准打击”避免了传统化疗对骨髓、胃肠道等快速分裂正常细胞的损伤，副作用更易管理。关键临床试验数据显示，携带FLT3变异的复发/难治性AML患者接受吉瑞替尼单药治疗，客观缓解率达34%（其中10%完全缓解），中位总生存期延长至8.6个月，较化疗组提升近1倍。

　　使用方法上，吉瑞替尼推荐每日一次口服120毫克，空腹或随餐均可。治疗期间需监测心电图（警惕QT间期延长，发生率约10%，多为轻中度）、肝功能及血常规——少数患者出现腹泻、恶心，通过饮食调整或止泻药可控制；3级以上严重副作用（如骨髓抑制、肝衰竭）发生率不足15%，远低于化疗的30%-40%。

　　与传统化疗相比，吉瑞替尼的优势体现在“精准+耐受”：化疗的“无差别攻击”常导致中性粒细胞减少（发生率50%），患者需长期住院防感染；而吉瑞替尼的中性粒细胞减少率仅10%，患者能在家口服治疗，保持基本生活能力。与早期FLT3抑制剂（如索拉非尼）相比，吉瑞替尼对FLT3-TKD突变的有效率更高（25%vs 10%），且耐药时间更晚，能延缓疾病进展。

　　临床案例印证其价值：一位60岁男性AML患者，初诊携带FLT3-ITD突变，化疗缓解6个月后复发，尝试索拉非尼无效，换用吉瑞替尼后第4周原始细胞比例从25%降至5%，第8周骨髓完全缓解，随后接受干细胞移植，至今无病生存18个月，能正常散步买菜。另一位55岁女性患者，复发AML伴FLT3-TKD突变，因血小板极低无法耐受化疗，用吉瑞替尼3个月后外周血原始细胞消失，症状缓解，目前巩固治疗中，生活质量明显改善。

　　对FLT3变异的AML患者，吉瑞替尼不仅是新药，更是“重启治疗”的希望。它通过锁定FLT3变异这一驱动因素，让传统无效的患者重新获得缓解，甚至走向治愈。随着研究深入，其应用场景或将扩展，为更多AML患者带来精准曙光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)为急性髓系白血病患者提供了新的希望和生存机会

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