骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，以贫血、脾肿大和消耗性症状为主要表现。莫洛替尼作为一种具有独特作用机制的JAK抑制剂，不仅改善脾肿大和全身症状，还能有效缓解贫血，为骨髓纤维化患者提供了新的治疗选择。
莫洛替尼通过抑制JAK1/JAK2信号通路，同时调节铁调素水平，改善铁代谢和贫血。推荐剂量为每日一次200毫克口服。常见不良反应包括血小板减少、头晕、腹泻等，通常可通过剂量调整进行管理。
研究数据显示，在JAK抑制剂初治的骨髓纤维化患者中，莫洛替尼治疗24周时，脾脏体积缩小≥35%的患者比例达23%，症状评分改善≥50%的患者比例达26%。与现有JAK抑制剂相比，莫洛替尼在改善贫血方面具有独特优势，输血依赖患者输血负担降低40%。
临床案例显示了其疗效。一位骨髓纤维化患者伴有重度贫血和巨脾，既往需要每月输血。在开始莫洛替尼治疗后，8周后脾脏缩小30%，输血间隔延长至3个月，乏力症状改善。治疗期间出现一过性血小板减少，经剂量调整后恢复。这个案例说明莫洛替尼能全面改善骨髓纤维化患者的多种症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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