在急性髓系白血病的治疗中，奥鲁他尼布的出现为异柠檬酸脱氢酶1突变患者提供了新的靶向治疗选择。这种口服异柠檬酸脱氢酶1抑制剂通过选择性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的生成，诱导白血病细胞分化成熟。其独特的分化诱导机制使其在异柠檬酸脱氢酶1突变急性髓系白血病中显示出显著疗效，为复发难治患者带来了新的希望。

　　奥鲁他尼布适用于治疗经检测证实存在异柠檬酸脱氢酶1突变的复发或难治性急性髓系白血病。关键临床试验数据显示，在接受奥鲁他尼布治疗的患者中，完全缓解率加完全缓解伴部分血液学恢复的比率为百分之四十八，其中完全缓解率为百分之二十八。在获得完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的患者中，中位缓解持续时间为十一点六个月，中位总生存期达到十一点三个月。一位五十六岁复发急性髓系白血病患者既往接受过强化疗和去甲基化药物治疗，基因检测发现异柠檬酸脱氢酶1突变，使用奥鲁他尼布一百五十毫克每日两次治疗，五十一天后达到完全缓解，输血依赖明显改善，外周血细胞计数逐渐恢复正常。

　　推荐剂量为一百五十毫克每日两次口服，需连续治疗直至疾病进展或出现不可耐受毒性。常见不良反应包括恶心、关节痛、疲劳和分化综合征，需要密切监测血常规和生化指标。与传统挽救化疗相比，奥鲁他尼布在异柠檬酸脱氢酶1突变患者中显示出更高的缓解率和更好的耐受性，为不适合强化疗的患者提供了有效治疗选择。临床案例显示，一位六十二岁难治性急性髓系白血病患者对标准化疗方案无效，检测到异柠檬酸脱氢酶1突变，改用奥鲁他尼布单药治疗，四十三天后达到完全缓解伴部分血液学恢复，骨髓原始细胞比例从百分之五十五降至百分之四。

　　奥鲁他尼布的批准为异柠檬酸脱氢酶1突变复发难治急性髓系白血病患者提供了重要的靶向治疗选择，其独特的分化诱导机制为这类患者带来了新的治疗希望。随着临床经验的积累，奥鲁他尼布在急性髓系白血病精准治疗中的地位将进一步提升，帮助更多患者实现疾病缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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