IDH1基因突变的胶质瘤患者（约占弥漫性胶质瘤的70%-80%，包括低级别胶质瘤和部分高级别胶质瘤），肿瘤细胞因IDH1酶活性异常（将α-酮戊二酸转化为2-羟戊二酸，而非正常的异柠檬酸），导致细胞内代谢微环境紊乱（2-羟戊二酸积累，抑制组蛋白去甲基化酶，影响基因表达调控，促进肿瘤细胞的增殖和存活），患者常出现头痛（肿瘤占位效应）、癫痫发作（因肿瘤刺激脑组织）、肢体无力（肿瘤压迫运动区）及认知功能障碍（如记忆力下降、反应迟钝）等症状，传统治疗（如手术、放疗、化疗）对IDH1突变相关的代谢异常驱动的肿瘤进展控制有限，且可能因损伤正常脑组织影响患者神经功能。沃拉西地尼（Voranigo/vorasidenib）作为IDH1抑制剂，如同为肿瘤细胞的“异常代谢管家”安装了精准“调控器”，通过特异性抑制突变型IDH1酶的活性，阻止2-羟戊二酸的异常积累，恢复细胞内正常的代谢微环境，从而抑制肿瘤细胞的增殖、诱导分化并促进凋亡，同时减少对正常脑组织的损伤，保护患者的神经功能。

　　关键临床试验（INDIGO研究）数据显示，对于IDH1突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤患者（手术后残留或复发），沃拉西地尼治疗的客观缓解率（ORR）虽不高（因胶质瘤生长缓慢，主要评估指标为无进展生存期），但中位无进展生存期（PFS）显著延长（达27.7个月，显著优于安慰剂组的11.1个月），且对认知功能和神经功能的保护作用明显，患者癫痫发作频率降低，肢体无力症状改善。在实际案例中，一位35岁男性IDH1突变的星形细胞瘤患者，手术后一年复发，出现头痛（VAS评分5分，间断性钝痛）、左手无力（精细动作困难，如拿筷子不稳）及偶尔癫痫发作（每月1-2次）；使用沃拉西地尼（40mg每日一次）一个月后，头痛减轻（VAS评分降至3分），癫痫发作频率降至每月0.5次，两个月后左手无力症状稍改善（能完成简单抓握动作），三个月后复查MRI，肿瘤体积稳定，无新发病灶，患者可正常上班（从事轻度脑力工作），生活质量显著提升。

　　与传统放疗（如全脑放疗）和化疗（如替莫唑胺）相比，沃拉西地尼的优势在于其精准靶向代谢异常且对正常脑组织损伤小——放疗可能导致认知功能下降（约30%-40%的患者出现记忆力减退、注意力不集中）、放射性脑坏死（严重时影响神经功能）；化疗（替莫唑胺）可能引发骨髓抑制（中性粒细胞减少发生率＞20%）、恶心呕吐（约50%）及肝肾功能损伤。沃拉西地尼的3-4级不良反应（如中性粒细胞减少）发生率仅5%（主要为1-2级血液学毒性，如轻度贫血和血小板减少），主要副作用为疲劳（发生率约25%）、头痛（15%）和皮疹（10%），多为轻至中度，通过对症处理可缓解。该药通常口服给药，每日一次（40mg），需监测血常规（每周1次，稳定后每月1次）和肝功能（每月1次）。某病例系列显示，多位IDH1突变的低级别胶质瘤患者使用沃拉西地尼后，肿瘤稳定，无进展生存期延长，且神经功能（如认知、运动）保护良好，能够维持正常的工作和生活。这种精准调控IDH1代谢的靶向治疗，为IDH1突变的胶质瘤患者（尤其是手术后残留或复发者）提供了精准调控代谢、抑制肿瘤进展和保护神经功能的关键手段，如同精准的代谢管家，帮助他们控制肿瘤生长，提升生活质量，延长有质量的生存时间。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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