在癌症治疗领域,针对罕见却强力的驱动基因突变进行精准打击已成为现实。塞尔帕替尼就是这样一种开创性的药物,它是一种高选择性的转染过程中重排酪氨酸激酶抑制剂。当转染过程中重排基因与其它基因发生融合,会产生持续激活的转染过程中重排融合蛋白,强力驱动肿瘤生长。睿妥被批准用于治疗转染过程中重排基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌、需要系统性治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌,以及需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性甲状腺癌的成人和儿童患者。
患者每日服用两次睿妥,其最引人注目的特点是卓越的疗效。关键临床试验数据显示,在既往接受过含铂化疗的转染过程中重排基因融合阳性非小细胞肺癌患者中,睿妥带来的客观缓解率达到64%,其中超过八成患者的缓解持续时间超过6个月。对于未经治疗的患者,客观缓解率更是高达85%。这意味着绝大多数患者的肿瘤能显著缩小或消失。此外,它对脑转移也显示出良好的控制效果。常见的副作用包括口干、腹泻、高血压、肝酶升高及QT间期延长等,需要定期监测和管理。与传统的化疗或非选择性多靶点药物相比,睿妥对转染过程中重排靶点的高度选择性使其疗效更优,毒性相对可控。
有临床案例显示,一位年轻、不吸烟的晚期肺腺癌患者,伴有顽固性咳嗽和胸痛,基因检测发现存在转染过程中重排基因融合。在开始塞尔帕替尼治疗后,首次复查即显示肺部病灶大幅缩小,咳嗽症状迅速缓解,体力逐渐恢复,使其能够重返正常工作和生活。睿妥的出现,标志着癌症治疗正式步入基于特定基因融合而非发病部位的“篮式”研究时代,为携带转染过程中重排这一驱动基因的各类肿瘤患者提供了高效且具有变革性的治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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