脊髓小脑性共济失调是一种神经系统退行性疾病，患者常表现为步态不稳、言语不清、协调运动障碍等，目前缺乏根治方法。他替瑞林是一种促甲状腺激素释放激素的合成类似物，但其作用远不止于内分泌系统。研究表明，它在中枢神经系统能发挥神经调节作用，包括促进乙酰胆碱、多巴胺等神经递质的合成与释放，可能具有神经保护作用，从而有助于改善脊髓小脑性共济失调患者的运动协调功能。
他替瑞林被批准用于改善脊髓小脑性共济失调患者的共济失调症状。患者需每日早晚各口服一次。虽然其确切的作用机制尚未完全阐明，但临床研究显示它能为部分患者带来益处。在一项针对脊髓小脑性共济失调患者的关键试验中，接受他替瑞林治疗的患者组，在综合评价共济失调严重程度的量表评分上，显示出优于安慰剂组的改善。这种改善可能体现在步态、姿势、言语等方面。常见的副作用相对较轻，可能包括胃肠道不适、头晕、出汗等。与主要侧重于康复训练等对症支持疗法相比，他替瑞林是少数被批准用于改善该病症状的药物之一。
有临床案例报道，一位患有遗传性脊髓小脑性共济失调的患者，长期受进行性加重的行走不稳和构音障碍困扰。在开始规律服用他替瑞林数月后，患者自觉站立时摇晃感减轻，行走的稳定性有所提高，家人也反馈其言语较前清晰。尽管疾病本身的进展性无法逆转，但药物带来的功能性改善对维持患者的日常生活能力和信心起到了积极作用。他替瑞林为面临有限治疗选择的共济失调患者提供了一种改善生活质量的潜在途径。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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