急性髓系白血病是一种进展迅速的血液癌症,其中部分患者存在基因突变。适加坦正是一种用于治疗携带突变的复发性或难治性急性髓系白血病成年患者的靶向药物。突变会激活癌细胞增殖和存活信号,导致疾病复发和耐药。适加坦的作用机制是双重的,它既能高效抑制这种突变酪氨酸激酶受体的活性,阻断下游促生存信号,又能直接诱导表达该受体的白血病细胞发生凋亡。
吉瑞替尼通过每日一次口服给药。关键临床试验结果令人鼓舞,与挽救性化疗相比,接受适加坦治疗的患者表现出显著更长的中位总生存期和更高的缓解率。完全缓解率结合完全缓解伴部分血液学恢复的比率达到可观水平,这意味着相当一部分难治复发患者能够通过治疗达到深度缓解,为后续进行造血干细胞移植创造了宝贵机会。常见的副作用包括肌痛、转氨酶升高、疲劳等,需定期监测肝功能。
与传统的大剂量化疗方案相比,适加坦作为口服靶向药,提供了更具针对性的治疗选择,避免了化疗常见的严重骨髓抑制等毒性。有实际案例报道,一位老年复发性急性髓系白血病伴突变患者,因体质无法耐受强烈化疗,在接受吉瑞替尼单药治疗后,骨髓中的白血病细胞比例显著下降,达到了血液学缓解,乏力、气短等症状改善,生活质量得到提升,并成功过渡到移植评估阶段。适加坦的出现,标志着急性髓系白血病治疗向精准化迈出重要一步,为这部分特定基因突变的难治复发患者带来了新的生机。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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