该药物适用于治疗患有侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病的成人患者。在关键临床研究中，对于这些预后不良的晚期系统性肥大细胞增多症患者，普雷西替尼治疗显著改善了多种指标，包括肥大细胞负荷、血清类胰蛋白酶水平、器官肿大以及症状评分。常见的不良反应包括水肿、恶心、腹泻、呕吐、疲劳、腹痛、肌肉骨骼疼痛、神经认知障碍和情绪变化等。其中，外周水肿和认知情绪影响是需要特别关注和管理的副作用。
在晚期系统性肥大细胞增多症的治疗中，传统药物如干扰素、克拉屈滨等疗效有限且副作用明显。普吉华作为首个获批的针对原癌基因突变的靶向药物，彻底改变了这类疾病的治疗格局。它直接针对疾病的根本驱动因素，疗效显著优于既往疗法。与用于其他疾病的其他酪氨酸激酶抑制剂相比，普雷西替尼对原癌基因突变具有高选择性。其临床应用，使得对所有疑似系统性肥大细胞增多症患者进行原癌基因突变检测成为标准流程。普雷西替尼为晚期系统性肥大细胞增多症患者提供了有效的疾病控制手段，显著改善了生存质量和预后，但其不良反应，特别是水肿和神经系统症状，需要医生在治疗过程中积极监测和处理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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