佩米替尼是一种口服、强效、选择性成纤维细胞生长因子受体1/2/3抑制剂，其作用机制在于精准抑制成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶的活性。在部分肝内胆管癌患者中，存在成纤维细胞生长因子受体2基因的融合或重排，这种遗传变异会导致成纤维细胞生长因子受体蛋白发生不依赖于配体的持续性激活，异常驱动下游信号通路，促进肿瘤细胞增殖、存活和转移。培美替尼通过与成纤维细胞生长因子受体的ATP结合口袋结合，抑制其磷酸化，从而阻断下游信号的传导，发挥抗肿瘤效应。其对成纤维细胞生长因子受体1/2/3具有高选择性，旨在更精准地靶向驱动突变。

　　该药物被批准用于治疗既往接受过治疗、经检测确认存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。在关键临床研究中，对于经过大量既往治疗的成纤维细胞生长因子受体2融合/重排阳性胆管癌患者，培美替尼治疗显示出显著的抗肿瘤活性，客观缓解率与缓解持续时间均具有临床意义。常见的不良反应与成纤维细胞生长因子受体抑制相关，包括高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍、恶心、便秘、口腔炎、关节痛、皮肤干燥等。其中，高磷血症是常见的药效学标志，通常提示靶点被有效抑制，需监测和管理。

　　在胆管癌的靶向治疗领域，针对成纤维细胞生长因子受体2基因变异的药物开发是重要进展。佩米替尼作为其中的代表药物，为存在这一特定分子改变的晚期患者提供了新的治疗选择。与化疗相比，其基于生物标志物的精准治疗模式显著提高了疗效的针对性。与同类其他成纤维细胞生长因子受体抑制剂相比，培美替尼有其独特的临床疗效和安全性数据。它的成功应用，强调了在晚期胆管癌中进行成纤维细胞生长因子受体2基因检测的重要性。治疗期间，除了监测肿瘤疗效，还需定期评估血磷、电解质、眼部及皮肤黏膜状况，并进行相应的支持治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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