低级别胶质瘤通常生长缓慢，但具有进展为高级别肿瘤的潜能，且位于大脑关键功能区，治疗选择有限，手术和放疗后复发风险依然存在。异柠檬酸脱氢酶1和2的基因突变是这类肿瘤中最常见的遗传改变，导致了代谢产物2-羟基戊二酸的异常累积，进而驱动肿瘤发生。沃拉西尼的研发，直接瞄准了这一“肇事分子”，开启了针对IDH突变低级别胶质瘤的首个口服靶向治疗时代。

　　沃拉西地尼是一种针对突变型IDH1和IDH2蛋白的口服、强效、选择性双重抑制剂。它的治疗原理并非广泛杀伤细胞，而是精准地纠正癌细胞内的异常代谢状态。该药物能够抑制突变型IDH酶的功能，从而减少致癌代谢物2-羟基戊二酸在肿瘤细胞内的蓄积。当2-羟基戊二酸水平降低后，原本被其“冻结”的细胞分化基因得以重新表达，促使肿瘤细胞向更成熟、增殖更慢的细胞状态分化，从而控制肿瘤生长。该药物适用于治疗携带IDH1或IDH2突变、且为WHO 2级的复发性或进展性胶质瘤成年患者。使用方法为每日一次口服。在关键临床试验中，与安慰剂相比，沃拉西尼治疗显著延长了患者的无进展生存期。对于IDH1突变的患者，沃拉西尼组的中位无进展生存期达到27.2个月，而安慰剂组为11.6个月。药物也展现了良好的耐受性。

　　在沃拉西地尼问世前，对于术后或放疗后进展的此类患者，治疗手段非常有限，可能仅包括再次手术、放疗或非靶向的化疗。沃拉西尼作为首个针对该驱动基因突变的口服靶向药，提供了全新的、耐受性更佳的系统性治疗选择。与传统的细胞毒性化疗相比，其作用机制更具特异性，副作用谱也不同。常见的不良反应包括肝功能异常、恶心、头痛、皮疹和癫痫发作等，大多数为1-2级。它的出现标志着低级别胶质瘤治疗进入了精准的靶向时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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