急性髓系白血病是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤，其治疗，尤其是对于老年患者或复发难治患者，仍然充满挑战。吉妥珠单抗是一种获得批准用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，以及用于治疗复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病成人和儿科患者的抗体偶联药物。CD33抗原在大多数急性髓系白血病原始细胞表面高表达，使其成为一个理想的治疗靶点。吉妥珠单抗的创新之处在于它将针对CD33的靶向能力与强效的细胞毒性药物相结合，形成一种“生物导弹”，旨在将化疗药物精准递送至白血病细胞，从而提高疗效并减少对正常组织的损伤。

　　吉妥珠单抗的作用机制结合了单克隆抗体的靶向性与细胞毒性药物的杀伤力。该药物由三部分组成：一个人源化的抗CD33单克隆抗体，一个名为卡奇霉素的高效细胞毒性抗生素，以及一个酸敏感性连接子。其作用过程是，抗体部分特异性结合白血病细胞表面的CD33抗原，形成的复合物通过内吞作用进入细胞内部。在溶酶体的酸性环境中，连接子发生断裂，释放出卡奇霉素。卡奇霉素随后嵌入DNA的小沟，引起双链断裂，最终导致细胞周期停滞和肿瘤细胞凋亡。吉妥珠单抗的临床应用历经了重新评估和精准定位。在复发或难治性急性髓系白血病患者中，它被证实具有单药抗白血病活性。更重要的是，在与标准化疗联合用于新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者时，特定人群显示出了生存获益。研究表明，在联合柔红霉素和阿糖胞苷的诱导化疗方案中，吉妥珠单抗的加入为特定风险组的患者带来了总生存期的改善。

　　吉妥珠单抗通过静脉输注给药，其剂量和给药方案根据适应症和治疗阶段有具体规定，通常需要分次输注。由于其作用机制，吉妥珠单抗会同样靶向表达CD33的正常髓系细胞，因此最常见且严重的不良反应是骨髓抑制，表现为长时间的全血细胞减少，包括中性粒细胞减少、血小板减少和贫血，这会增加感染、出血和输血需求的风险。另一个需要高度警惕的严重不良反应是肝窦阻塞综合征，其特征是黄疸、肝大、腹水和体重快速增加，风险因素包括既往接受过干细胞移植、联合化疗以及较高剂量。其他不良反应包括输注反应、出血和高胆红素血症等。与传统的单纯化疗相比，吉妥珠单抗旨在通过靶向递送增强对白血病细胞的杀伤，但其骨髓抑制和肝窦阻塞综合征风险也需严密管理。在治疗决策中，需仔细权衡其潜在获益与风险。

　　吉妥珠单抗代表了抗体偶联药物技术在急性白血病治疗中的早期成功应用。它的发展历程体现了肿瘤药物研发中通过优化患者选择和改进治疗方案来最大化获益风险比的重要性。目前，它在急性髓系白血病治疗中的地位主要体现在与标准化疗联合用于特定类型的新诊断患者，以及作为复发难治患者的治疗选择之一。它的应用强化了在急性髓系白血病中进行免疫表型检测的意义。对于临床医生而言，吉妥珠单抗是一个需要精细管理的有效武器，严格的患者筛选、规范的给药方案以及对不良反应的早期识别和积极处理是安全有效使用的关键。虽然挑战并存，但吉妥珠单抗为部分急性髓系白血病患者提供了重要的治疗机会，并持续推动着抗体偶联药物在血液肿瘤领域的创新探索。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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