急性髓系白血病多发于老年人,而传统高强度化疗对许多老年或合并多种疾病的患者而言,因耐受性差而无法实施。维奈克拉作为一种首创的口服B细胞淋巴瘤-2选择性抑制剂,通过诱导肿瘤细胞凋亡,为这些不适合强诱导化疗的患者提供了一种有效且相对温和的全新治疗选择。维奈克拉的作用机制是通过模拟BH3-only蛋白,高选择性地与BCL-2蛋白结合,从而释放被其“禁锢”的促凋亡蛋白,恢复肿瘤细胞固有的凋亡程序,导致白血病细胞死亡。
维奈克拉与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合,用于治疗因年龄≥75岁或合并症不适合接受强诱导化疗的新诊断急性髓系白血病成人患者。关键临床试验显示,相比单用低强度化疗,维奈克拉联合方案显著提高了患者的总生存期和缓解率。例如,与阿扎胞苷联合,完全缓解率(伴或不伴血液学恢复)达到66%,中位总生存期延长至14.7个月。患者通常每日口服一次,并需要根据联合用药方案制定具体的疗程计划。一位78岁伴有高血压和糖尿病的初诊AML患者,无法耐受标准“3+7”方案化疗。在接受维奈克拉联合阿扎胞苷方案后,第一个疗程结束,骨髓检查即显示原始细胞比例明显下降,达到形态学缓解,治疗过程总体平稳,未出现严重感染或器官功能损伤。
与传统的低剂量化疗相比,维奈克拉联合方案的疗效显著更优,为老年和体弱AML患者带来了生存质的飞跃。其最常见的不良反应是骨髓抑制导致的细胞减少(中性粒细胞减少、血小板减少、贫血),这会增加感染和出血风险,需要严密监测和支持治疗。其他不良反应包括恶心、腹泻、便秘以及肿瘤溶解综合征。因此,治疗初期通常需要住院监测,并采取充分的水化、降尿酸等预防措施。维奈克拉的出现,彻底改变了老年及不耐受化疗AML患者的治疗范式,标志着白血病治疗进入了靶向药物主导的“无化疗”新时代。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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