莫洛替尼（Momelotinib）是一种口服JAK1/JAK2和ACVR1双重抑制剂，于2023年9月15日获得美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗伴有贫血的中度或高危骨髓纤维化成人患者，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症后和原发性血小板增多症后）。该药物作为全球首个获批用于骨髓纤维化合并贫血患者的治疗方法，填补了该领域的治疗空白，为患者提供了全新的治疗选择。

　　莫洛替尼的作用机制独特而精准，通过抑制JAK1/JAK2激酶的活性，阻断JAK-STAT信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞的增殖和生长。更为重要的是，莫洛替尼还能抑制激活素A受体1型（ACVR1）的活性，这一靶点的抑制有助于改善贫血症状，这是该药物区别于其他JAK抑制剂的关键优势。ACVR1是铁调素（hepcidin）信号通路的关键调节因子，铁调素水平升高会导致铁吸收障碍和铁利用受限，进而引发贫血。莫洛替尼通过抑制ACVR1，降低铁调素水平，改善铁代谢，从而有效缓解骨髓纤维化患者的贫血症状。

　　在适应症方面，莫洛替尼适用于治疗中度或高风险骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化。骨髓纤维化是一种严重的骨髓疾病，以骨髓纤维组织增生和造血功能异常为特征，患者常伴有贫血、脾脏肿大、疲劳等症状，严重影响生活质量和生存期。莫洛替尼的推荐剂量为每日口服200mg，可与食物同服或空腹服用，整片吞服，不得切割、压碎或咀嚼。对于重度肝功能损害（Child-Pugh C级）患者，推荐起始剂量应降至每日150mg。治疗期间需定期监测血常规和肝功能指标，根据患者耐受性调整剂量。

　　莫洛替尼的疗效在多项关键临床试验中得到证实。MOMENTUM试验数据显示，接受莫洛替尼治疗的患者中，25%实现了骨髓纤维化症状评分（MFSAF v4.0 TSS）减少50%或更多，而对照组仅为9%。在改善贫血方面，30%的患者实现了输血独立性，而对照组为20%。脾脏体积至少减小25%的患者比例达到39%，显著高于对照组的6%。此外，35%的患者在24周治疗期间未接受输血，而对照组仅为17%。这些数据充分证明了莫洛替尼在减轻症状、改善贫血、减小脾脏体积方面的显著疗效。

　　与同类药物相比，莫洛替尼具有独特的优势。传统的JAK抑制剂如鲁索替尼虽能改善脾脏肿大和症状，但对贫血的改善作用有限，甚至可能加重贫血。莫洛替尼通过双重抑制机制，不仅能有效控制疾病进展，还能显著改善贫血症状，为伴有贫血的骨髓纤维化患者提供了更全面的治疗方案。安全性方面，莫洛替尼最常见的不良反应包括血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心，需在医生指导下规范使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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