在肿瘤精准治疗领域，针对罕见基因突变的靶向药物正不断改写临床实践。塞尔帕替尼作为全球首个高选择性RET抑制剂，为RET融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌患者带来了突破性治疗选择。RET基因融合在非小细胞肺癌中占比虽小，但这类患者往往面临脑转移风险高、传统治疗疗效有限的困境，塞尔帕替尼的出现为这部分患者开启了全新的治疗篇章。

　　塞普替尼的治疗机制独树一帜，它通过特异性结合RET激酶的酪氨酸激酶域，抑制其激酶活性，从而阻断RET信号通路的异常激活。这种精准的抑制作用能够有效降低肿瘤细胞的增殖信号，干扰细胞生长和存活，进而抑制肿瘤细胞的增殖，甚至促进肿瘤细胞凋亡。与早期多靶点激酶抑制剂不同，塞尔帕替尼对RET的选择性显著提高，能够精准抑制RET融合、点突变及耐药突变，同时避免对其他激酶的干扰，显著减少脱靶副作用。

　　塞尔帕替尼的适应症覆盖多个瘤种，包括RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌、晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及RET基因融合的晚期或转移性甲状腺癌患者。用药方法根据患者体重调整：体重低于50kg的患者每日两次，每次120mg；体重50kg及以上的患者每日两次，每次160mg。这种灵活的剂量方案能够更好地满足不同患者的个体化需求。

　　关键临床试验LIBRETTO-001研究奠定了塞尔帕替尼的疗效基础。在初治患者中，客观缓解率达到83%，中位缓解持续时间达20.3个月，中位无进展生存期为22.0个月。对于既往接受过铂类化疗的患者，客观缓解率仍达到62%，中位缓解持续时间长达31.6个月，中位无进展生存期为26.2个月。更令人瞩目的是，在有可测量的中枢神经系统转移灶的26例患者中，颅内客观缓解率高达85%，中位缓解持续时间为9.4个月，中位无进展生存期为11.0个月。这些数据充分证明了塞尔帕替尼在脑转移患者中的出色疗效。

　　塞普替尼的常见副作用包括手臂、腿、手和脚肿胀（水肿）、腹泻、疲劳、口干、高血压、胃痛、便秘、皮疹、恶心和头痛等，这些副作用通常为轻度至中度，可以通过调整药物剂量或采取支持性治疗进行管理。实验室检查可能出现的异常包括白细胞计数减少、血液中钠和钙含量降低等。需要特别警惕的严重副作用包括肝毒性、肺部炎症、严重高血压、心律改变（QT间期延长）、出血问题、过敏反应以及肿瘤溶解综合征等。在治疗过程中，需要密切监测肝功能、心电图和血压等指标。

　　与同类药物普拉替尼相比，塞尔帕替尼在颅内控制方面展现出显著优势。塞尔帕替尼的脑转移缓解率达到82%，完全缓解比例达到普拉替尼的4倍。在初治患者中，塞尔帕替尼的肿瘤体积缩小≥30%的比例达93%，高于普拉替尼的73%。此外，塞尔帕替尼采用每日两次口服方案，而普拉替尼需严格空腹服用，对患者依从性要求更高。这些差异使得塞尔帕替尼在临床实践中具有独特的应用价值。

　　塞尔帕替尼的上市标志着RET驱动肿瘤治疗进入了精准靶向时代。它为RET融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌患者提供了高效、口服的靶向治疗选择，特别是在脑转移患者中展现出卓越的疗效。随着临床经验的积累和更多研究数据的公布，塞尔帕替尼有望在更多瘤种中拓展应用，为更多患者带来长期生存的希望。未来，塞尔帕替尼联合其他靶向药物或免疫治疗的探索，将进一步丰富RET驱动肿瘤的治疗策略，为患者提供更多个体化治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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