帕克替尼于2022年2月28日获得美国FDA加速批准上市，成为全球首个获批用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者的JAK抑制剂，适用于血小板计数低于50×10⁹/L的成人患者。这一创新药物的问世，标志着伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者迎来了重要的治疗突破。

　　帕克替尼是一种新型JAK2/IRAK1/ACVR1抑制剂，通过选择性抑制JAK2信号通路，同时抑制IRAK1和ACVR1，发挥多重抗炎和抗纤维化作用。在骨髓纤维化患者中，JAK2信号通路异常激活导致造血干细胞异常增殖和纤维化形成。帕克替尼通过抑制JAK2，减少炎症因子释放，改善脾脏肿大和全身症状。同时，帕克替尼对IRAK1和ACVR1的抑制作用使其能够更有效地控制疾病进展，且对血小板生成影响较小，特别适合血小板减少的患者。

　　在关键临床试验中，帕克替尼展现出了令人瞩目的疗效数据。PERSIST-2研究纳入311例伴有血小板减少的骨髓纤维化患者，结果显示帕克替尼组脾脏体积缩小≥35%的患者比例达到18%，显著优于最佳可用疗法的3%。同时，帕克替尼组总症状评分改善≥50%的患者比例达到25%，显著优于对照组的9%。在PERSIST-1研究中，帕克替尼在血小板计数<100×10⁹/L的患者中同样表现出色，脾脏体积缩小≥35%的患者比例达到17%，总症状评分改善≥50%的患者比例达到23%。这些数据充分证明了帕克替尼在伴有血小板减少的骨髓纤维化患者中的显著疗效。

　　帕克替尼的推荐剂量为200mg口服，每日两次，可与食物同服或空腹服用。药物在体内的生物利用度为76%，单次给药后3小时达到血药峰浓度，消除半衰期为28小时。在安全性方面，帕克替尼常见的不良反应包括腹泻、恶心、呕吐、贫血、血小板减少、感染等，这些反应多为轻度至中度，大多数患者能够耐受。需要注意的是，帕克替尼可能引起出血、感染、QT间期延长等严重不良反应，需定期监测血常规、心电图等指标。此外，帕克替尼可能增加血栓风险，需密切监测血栓相关症状。

　　帕克替尼的获批上市，为伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者提供了重要的治疗选择。与传统JAK抑制剂相比，帕克替尼对血小板生成影响较小，特别适合血小板计数低于50×10⁹/L的患者。与其他治疗药物相比，帕克替尼在改善脾脏肿大和全身症状方面具有显著优势。目前，帕克替尼已被纳入多个骨髓纤维化治疗指南，推荐用于伴有严重血小板减少症患者的治疗，为临床医生提供了重要的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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