依维替尼于2018年7月20日获得美国FDA批准上市，成为全球首个获批用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者的口服靶向药物，2021年5月28日进一步获批用于治疗IDH1突变的胆管癌患者。这一创新药物的问世，标志着IDH1突变肿瘤治疗领域迎来了重要的突破性进展。

　　艾伏尼布是一种异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，通过选择性抑制突变型IDH1酶发挥作用。IDH1是参与细胞能量代谢的关键酶，在部分急性髓系白血病和胆管癌等肿瘤中发生突变，导致代谢产物2-羟基戊二酸异常积累，引起DNA和组蛋白异常甲基化，最终导致细胞分化阻滞和肿瘤发生。依维替尼通过抑制突变型IDH1酶，降低2-羟基戊二酸水平，促进白血病细胞分化，从而发挥抗肿瘤作用。这种精准靶向机制使得依维替尼能够选择性作用于携带IDH1突变的肿瘤细胞，减少对正常细胞的损害，显著提高了治疗的安全性和有效性。

　　在关键临床试验中，依维替尼展现出了令人瞩目的疗效数据。AG120-C-001研究纳入174例携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病患者，结果显示依维替尼单药治疗的完全缓解率为24.7%，完全缓解伴部分血液学恢复率为8.0%，总缓解率达到41.6%。中位缓解持续时间为8.2个月，中位总生存期为8.8个月。在胆管癌患者中，ClarIDHy研究显示依维替尼组的中位无进展生存期为2.7个月，显著优于安慰剂组的1.6个月，疾病控制率达到53%，中位总生存期为10.3个月。这些数据充分证明了依维替尼在IDH1突变肿瘤治疗中的显著疗效。

　　艾伏尼布的推荐剂量为500mg口服，每日一次，可与食物同服或空腹服用，片剂应整片吞服，不可压碎或咀嚼。药物在体内的生物利用度为98%，单次给药后3小时达到血药峰浓度，消除半衰期为93小时。在安全性方面，依维替尼常见的不良反应包括恶心、腹泻、疲劳、食欲下降、白细胞减少、贫血、血小板减少、QT间期延长等，这些反应多为轻度至中度，大多数患者能够耐受。需要注意的是，依维替尼可能引起分化综合征，表现为发热、呼吸困难、体重增加、低血压等，需及时识别和处理。此外，依维替尼可能引起格林-巴利综合征，需密切监测神经系统症状。

　　艾伏尼布的获批上市，为携带IDH1突变的急性髓系白血病和胆管癌患者提供了重要的精准治疗选择。与传统化疗相比，依维替尼具有更高的靶向性和安全性，能够显著改善患者的生活质量。与其他靶向药物相比，依维替尼针对IDH1突变的独特机制使其在特定人群中具有显著优势。目前，依维替尼已被纳入多个肿瘤治疗指南，推荐用于IDH1突变患者的治疗，为临床医生提供了重要的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 艾伏尼布 https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/