依氟鸟氨酸是一种口服的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，获批用于与自身单克隆抗体免疫疗法dinutuximab联合治疗后，达到部分缓解或更好的高危神经母细胞瘤儿童患者，作为维持治疗以降低复发风险，该药物通过抑制肿瘤细胞增殖和生存所必需的多胺合成通路中的限速酶，旨在清除微小残留病灶，延长患者的无事件生存期。其治疗原理在于不可逆地抑制鸟氨酸脱羧酶，这是多胺生物合成途径中的第一个关键酶。多胺（如腐胺、亚精胺、精胺）对细胞增殖、分化和存活至关重要。神经母细胞瘤细胞具有高活性的鸟氨酸脱羧酶和多胺水平。依氟鸟氨酸通过耗尽细胞内的多胺，特别是腐胺和亚精胺，从而抑制肿瘤细胞的生长并促进其凋亡。

　　高危神经母细胞瘤是一种侵袭性强的小儿实体瘤，即使经过高强度诱导化疗、手术、放疗和免疫治疗后，复发风险仍然很高。将依氟鸟氨酸引入维持治疗阶段，是基于其独特的、非细胞毒性的作用机制，旨在清除传统治疗后可能残留的微小病灶。关键临床试验数据显示，在接受标准免疫治疗后加用依氟鸟氨酸作为维持治疗的高危神经母细胞瘤患者中，其无事件生存期和总生存期均显示出具有临床意义的改善趋势。该药通常每日两次口服，需连续服用两年。其核心药效在于通过干扰肿瘤细胞的代谢，在巩固治疗阶段提供持续的抑制肿瘤生长的作用。与化疗药物不同，它的作用机制是针对肿瘤细胞的特定代谢需求，理论上的骨髓抑制等毒性较低，更适合长期维持治疗。作为维持疗法，它与化疗或免疫疗法的角色不同，旨在长期抑制而非快速杀伤。

　　依氟鸟氨酸的安全性相对可控。最常见的不良反应包括听力下降（感音神经性耳聋）、中性粒细胞减少、肝功能检查异常、呕吐、腹泻和电解质紊乱（如低钾血症、低钠血症）。听力毒性是其需要特别关注的风险，因此在治疗期间需定期进行听力测试。由于它可能引起骨髓抑制和肝毒性，也需要定期监测血常规和肝功能。依氟鸟氨酸的批准，为高危神经母细胞瘤这一难治性小儿肿瘤提供了一种新的、非化疗的长期维持治疗选择。其作用机制为清除微小残留病灶、降低复发风险提供了新的途径，代表了改善这类患儿长期预后的综合治疗策略中的重要一环。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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