普拉替尼作为一种强效、高选择性的转染重排酪氨酸激酶抑制剂，其成功研发与临床应用标志着针对RET基因融合或突变这一明确驱动基因的精准靶向治疗取得了决定性突破，为包括非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌及甲状腺癌在内的多种实体瘤患者带来了变革性的治疗选择。RET基因的融合或激活突变是明确的致癌驱动因素，在非小细胞肺癌中发生率约为1%-2%，在甲状腺髓样癌中高达60%以上，在甲状腺乳头状癌中也有一定比例。普拉替尼通过与RET蛋白的ATP结合口袋特异性、高亲和力地结合，有效抑制其激酶活性及自磷酸化过程，从而阻断下游的RAS-MAPK、PI3K-AKT和JAK-STAT等多条关键致癌信号通路，抑制肿瘤细胞的增殖与存活。其对RET靶点的选择性极高，远超过对血管内皮生长因子受体等其他激酶的抑制活性，这种高度选择性是其卓越疗效和相对可控安全性的分子基础。

　　基于多项关键临床研究的卓越数据，普拉替尼已确立其在RET变异肿瘤中的标准治疗地位。在RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，无论患者既往是否接受过含铂化疗，普拉替尼均展现出深度且持久的缓解：初治患者的客观缓解率高达约70%，经治患者也达到约60%，并且颅内活动性也得到了证实。在RET突变甲状腺髓样癌患者中，客观缓解率同样显著。其标准推荐剂量为每日一次400毫克，需空腹口服以保障最佳吸收。在安全性方面，普拉替尼常见的不良反应包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻，多数为1-2级且可管理；需要密切监测的潜在严重不良反应包括间质性肺病/肺炎、高血压、肝毒性和出血风险。

　　与早期用于治疗RET相关肿瘤的多激酶抑制剂（如卡博替尼、凡德他尼）相比，普拉替尼的革命性进步在于其纯粹的高选择性。多激酶抑制剂虽有一定抗RET活性，但同时对血管内皮生长因子受体、表皮生长因子受体等多个靶点有较强抑制作用，导致脱靶毒性显著，如手足皮肤反应、高血压等，且疗效有限。普拉替尼则像一把精准的钥匙，专一作用于RET锁孔，因此在RET驱动的肿瘤中疗效更强、更深，且因脱靶效应引起的典型不良反应显著减少。普拉替尼的上市，不仅为RET变异患者提供了高效的一线及后线治疗选择，更重要的是，它强制性地将RET基因检测推向了临床实践的最前沿，使得每一个非小细胞肺癌和甲状腺癌患者都有机会通过精准检测发现这一潜在的治疗靶点，从而有机会获得针对性的高效治疗，这极大地推动了实体瘤精准医疗的进程。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！普吉华/普拉替尼(Gavreto/Pralsetinib)在肺癌与甲状腺癌中的靶向治疗价值

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