米哚妥林是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，于2017年4月获得美国食品药品监督管理局批准，联合标准化疗用于治疗新诊断的、伴有FLT3突变的急性髓系白血病成人患者，同时也获批用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病。它是首个获批用于急性髓系白血病治疗的FLT3抑制剂，通过与化疗联合，显著改善了携带FLT3突变这一高危预后因素患者的治疗结局，代表了急性髓系白血病治疗迈向靶向联合时代的一个重要里程碑。

　　FLT3基因突变是急性髓系白血病最常见的突变之一，其中内部串联重复突变与较高的复发率和较差的预后相关。该突变导致FLT3受体酪氨酸激酶持续激活，驱动白血病细胞的异常增殖和存活。米哚妥林能够抑制多种激酶靶点，包括FLT3、蛋白激酶C、血管内皮生长因子受体等。通过与FLT3受体结合，米哚妥林可抑制其自磷酸化及下游信号通路的激活，从而抑制白血病细胞的增殖并诱导凋亡。在联合标准“7+3”方案化疗的关键临床试验中，对于新诊断的FLT3突变阳性急性髓系白血病患者，在诱导和巩固化疗阶段加用米哚妥林，与单纯化疗相比，显著提高了总生存期，将中位总生存期从25.6个月延长至74.7个月，死亡风险降低了百分之二十三。在系统性肥大细胞增多症中，其疗效与抑制KIT D816V突变有关。

　　米哚妥林为口服胶囊，在与化疗联用时，需在每周期化疗开始的同时使用，具体剂量和用药时间有严格规定。其主要功能是抑制驱动疾病进展的关键激酶信号，在急性髓系白血病中与化疗协同，提高疗效并克服不良预后；在系统性肥大细胞增多症中则直接抑制肥大细胞的增殖。在米哚妥林问世前，FLT3突变是明确的预后不良标志，而米哚妥林联合化疗的方案改变了这一局面。与第二代更为强效和选择性的FLT3抑制剂相比，米哚妥林作为首个获批药物，与化疗的联合方案确立了其在新诊断患者中的地位。其不良反应主要包括恶心呕吐、黏膜炎、头痛、骨骼肌肉疼痛等，骨髓抑制也较为常见。米哚妥林的成功应用，确立了靶向药物联合化疗在急性髓系白血病一线治疗中的新模式，并为侵袭性系统性肥大细胞增多症提供了首个有效的靶向疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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