依氟鸟氨酸是一种口服的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，于2023年12月获得美国食品药品监督管理局批准，用于降低高危神经母细胞瘤儿童患者在接受多重综合治疗（包括清髓性疗法）后出现复发的风险，这些患者对既往多模式治疗至少达到部分缓解。这是首款获批用于高危神经母细胞瘤维持治疗以减少复发风险的药物，其作用机制独辟蹊径，通过干扰肿瘤细胞增殖所必需的多胺合成通路，旨在清除可能残留的微小病灶，从而巩固前期强化疗和免疫治疗的成果，为历经艰难治疗的高危患儿在完成高强度诱导和巩固治疗后的维持阶段，提供了一个新的、旨在改善长期无事件生存率的治疗选项。

　　神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体肿瘤。鸟氨酸脱羧酶是多胺生物合成通路中的限速酶，而多胺是细胞增殖和分化所必需的小分子阳离子。在包括神经母细胞瘤在内的多种肿瘤中，鸟氨酸脱羧酶活性常异常增高，导致多胺水平升高，驱动肿瘤生长。依氟鸟氨酸通过不可逆地抑制鸟氨酸脱羧酶的活性，耗竭细胞内的多胺水平，从而抑制残留肿瘤细胞的增殖，诱导其分化或凋亡。在关键临床试验中，与历史对照组相比，在完成包括清髓性化疗、手术、放疗和免疫治疗在内的多重综合治疗后，接受口服依氟鸟氨酸维持治疗的高危神经母细胞瘤患者，其2年无事件生存率得到显著改善，显示出降低复发风险的潜力。

　　该药为口服溶液，推荐剂量基于体表面积计算，每日两次。其主要功能是抑制多胺的合成，从而在维持治疗阶段持续抑制可能存在的微小残留病灶的生长，延长无病生存期。在依氟鸟氨酸获批前，高危神经母细胞瘤患者在完成高强度治疗后通常进入密切观察期，缺乏有效的维持治疗药物来预防复发。依氟鸟氨酸的加入，为这一空白阶段提供了主动的药物治疗策略。常见的不良反应包括腹泻、呕吐、腹痛、食欲下降和肝功能检查异常，大多数为低级别。由于多胺在正常细胞功能中也起作用，需监测听力下降等潜在毒性。依氟鸟氨酸的批准，标志着高危神经母细胞瘤治疗策略的进一步完善，从攻击性治疗延伸到旨在预防复发的维持治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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