瑞维美尼是一种口服的、首创的menin-KMT2A相互作用小分子抑制剂。KMT2A基因重排是一种常见的驱动遗传学异常，可见于急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病和混合表型急性白血病，尤其在婴儿和成人患者中，与不良预后密切相关。发生重排后，KMT2A融合蛋白会异常招募多种复合物，包括组蛋白甲基转移酶复合物，其中menin蛋白是维持KMT2A融合蛋白致癌活性的关键支架蛋白。瑞维美尼的作用机制是直接、高亲和力地结合menin蛋白，破坏其与KMT2A融合蛋白之间的相互作用，从而逆转由KMT2A重排驱动的异常基因表达程序，促使白血病细胞分化或死亡。该药物基于其显著的临床活性，已通过加速批准途径，用于治疗复发或难治性的KMT2A重排急性白血病成人和儿童患者。

　　对于复发或难治性KMT2A重排急性白血病，治疗选择极为有限，预后极差。瑞维美尼的出现为此类患者提供了首个直接靶向该致病融合蛋白上游调控节点的特异性口服治疗选择。在关键的临床试验中，瑞维美尼单药治疗在重度经治的KMT2A重排急性白血病患者中，诱导了具有临床意义的完全缓解率，部分患者得以桥接至造血干细胞移植。患者每日两次口服。与传统的化疗或非特异性靶向药相比，瑞维美尼直接作用于疾病的分子根源，代表了针对这一特定遗传学亚型的精准治疗突破。

　　瑞维美尼常见的不良反应包括分化综合征、QT间期延长、恶心、呕吐、疲劳、食欲下降、便秘、腹泻和水肿等。其中，分化综合征是其最重要的不良反应之一，临床表现与全反式维甲酸综合征类似，可表现为发热、呼吸困难、低氧血症、肺浸润、胸腔或心包积液、低血压、体重快速增加等，严重者可致命，需立即识别并使用皮质类固醇处理。QT间期延长也需定期监测心电图和电解质。瑞维美尼的成功研发，是靶向转录调控复合物治疗癌症的里程碑，为难治性KMT2A重排急性白血病患者带来了新的希望，其长期疗效和安全性，以及在前线治疗中的应用潜力，正在进一步探索中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(REVUFORJ/REVUMENIB)以分子楔子策略拆解白血病致癌转录复合物

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