培美替尼是一款针对成纤维细胞生长因子受体信号通路的高选择性、强效口服抑制剂。在部分胆管癌、骨髓增生性肿瘤等疾病中，FGFR基因的融合、重排或突变会导致FGFR信号通路异常激活，驱动肿瘤细胞的增殖、存活、迁移和血管生成。佩米替尼通过与FGFR1/2/3的ATP结合口袋竞争性结合，抑制其磷酸化及下游信号传导，从而发挥抗肿瘤作用。它对FGFR家族成员具有高度选择性，旨在精准打击驱动基因，同时尽量减少脱靶效应。

　　该药物目前主要获批用于治疗既往接受过治疗的、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。在关键临床试验中，佩米替尼在经治的FGFR2融合/重排胆管癌患者中显示了显著且持久的客观缓解，为这类预后通常很差的患者提供了新的靶向治疗选择。标准用法为每日一次，每次13.5毫克，连续服用14天后停药7天，构成一个21天的治疗周期，需空腹服用。

　　培美替尼的功能药效在于为存在特定FGFR2改变的胆管癌这一罕见群体提供了精准的治疗可能。胆管癌传统上对化疗不敏感，佩米替尼的出现改变了这部分患者的管理策略。然而，抑制FGFR通路也会带来一系列特征性的不良反应。最常见的是高磷酸盐血症，这是由于FGFR信号被抑制后影响磷代谢所致，通常需要通过饮食调整或使用磷酸盐结合剂来管理。其他常见反应包括脱发、腹泻、指甲毒性、口腔炎、疲劳、关节痛和味觉障碍等。眼毒性，如视网膜色素上皮脱离，虽然发生率不高但需定期进行眼科检查。佩米替尼的应用是胆管癌迈向精准医疗的重要一步，其疗效与不良反应管理均是临床关注的重点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培美替尼/达伯坦(Pemazyre/Pemigatinib)精准抑制FGFR2融合胆管癌的选择性药物

　　更多药品详情请访问 培美替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/