依维替尼是一种口服的、针对异柠檬酸脱氢酶1突变体的强效选择性抑制剂，其被批准与阿扎胞苷联合，或作为单药，用于治疗新诊断的、携带IDH1突变的急性髓系白血病成人患者，这些患者年龄≥75岁或因合并症不适于接受强诱导化疗。在IDH1突变的肿瘤细胞中，突变体IDH1蛋白催化产生致癌代谢物2-羟基戊二酸，后者积累后导致组蛋白和DNA去甲基化异常，引起细胞分化阻滞。依维替尼通过抑制突变体IDH1的活性，降低2-羟基戊二酸水平，从而解除对髓系细胞分化的阻滞，诱导白血病细胞分化成熟。临床研究显示，在不适合强化疗的新诊断IDH1突变急性髓系白血病患者中，依维替尼联合阿扎胞苷治疗较阿扎胞苷单药显著提高了完全缓解率和完全缓解伴部分血液学恢复率，并延长了总生存期。
该药每日一次口服给药，可与或不与食物同服。与传统的细胞毒性化疗相比，依维替尼是针对特定基因突变的靶向治疗，旨在通过诱导分化而非直接杀伤细胞来发挥抗白血病作用，可能具有更好的耐受性。在功能上，它能有效诱导白血病细胞分化，清除原始细胞，实现血液学缓解。
安全性方面，常见的不良反应包括恶心、腹泻、食欲下降、发热、疲劳、水肿、便秘、肺炎、呼吸困难、皮疹等，需特别关注分化综合征，表现为发热、呼吸困难、胸腔积液等，一旦发生需立即使用皮质类固醇治疗。此外，需监测心电图QT间期。对于不适合强化疗的、携带IDH1突变的新诊断急性髓系白血病患者，依维替尼联合去甲基化药物已成为重要的靶向治疗方案，改善了这部分老年或体弱患者的治疗结局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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