在急性髓系白血病(AML)中，约28%的患者存在NPM1突变。尽管强化化疗或维奈克拉联合去甲基化药物用于NPM1突变AML患者一线治疗具有较好的缓解率，但复发/难治(R/R)NPM1突变AML患者一直缺乏标准治疗方案。

　　瑞维美尼(Revuforj/revumenib)是一种强效口服Menin抑制剂，可选择性阻断KMT2A-menin相互作用，下调致癌基因表达。此前，已于2024年11月获FDA批准用于治疗KMT2A重排R/R急性白血病。此次获批用于R/R NPM1突变AML患者，是瑞维美尼(Revuforj/revumenib)在血液肿瘤领域的又一重大验证，为R/R NPM1突变AML患者带来新治疗选择。

　　1.试验数据核心信息

　　试验名称:AUGMENT-101(开放标签、多中心Ⅱ期临床试验)

　　评估人数:成年患者64例。

　　研究目的:评估Revumenib在R/RNPM1突变或KMT2Ar急性白血病患者中的疗效与安全性。

　　关键终点:主要终点为CR+CRh率及安全性;次要终点含CRc率、ORR、缓解持续时间等。

　　2.亚组疗效分析(覆盖不同患者群体)

　　亚组分析显示，无论既往是否接受HSCT:均有效(CR+CRh率:21.4%vs 24.0%)

　　治疗线数:1线(25.0%)、2线(20.0%)、≥3线(26.1%)均有疗效，跨线获益稳定。

　　维奈克拉用药史:未接受过(43.8%)Vs接受过(16.7%)，初治未用维奈克拉患者疗效更优!

　　基线IDH突变:IDH1突变(75%)、IDH2突变(50%)，数据显著高于总人群疗效。

　　3.所有缓解后的生存数据

　　所有可评估成年患者中位无事件生存期

　　(EFS):3.0个月(95%C12.0-3.8)

　　所有可评估成年患者中位总生存期

　　(OS):4.0个月(95%CI2.5-7.2

　　15例CR+CRh患者中位OS:23.3个月

　　(95%C17.2-未达到[NR])，缓解患者长期生存获益显著。

　　4.不良反应

　　98.8%患者治疗期间出现不良事件(AE)，78.6%的患者出现≥1种Revumenib治疗相关AE(TRAE)，59.5%为≥3级TRAE。QTc间期延长和分化综合征是瑞维美尼(Revuforj/revumenib)治疗常见AE，均可控，仅4.8%患者因TRAE停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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