2025年10月24日，美国食品药品监督管理局批准Menin抑制剂瑞维美尼(Revuforj/revumenib)用于治疗具有易感核仁磷蛋白1(NPM1)突变的复发或难治性急性髓系白血病成人和1岁及以上儿童患者。

　　靶向menin，Revuforj获批用于1岁及以上KMT2A易位急性白血病疗效数据

　　瑞维美尼(Revuforj/revumenib)是一种全新的蛋白(menin)抑制剂，专为治疗1岁及以上成人和儿童患者的赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发或难治性(R/R)急性白血病而设计。

　　KMT2A基因，位于人类第11号染色体上，是基因表达调控的重要参与者。当KMT2A基因发生重排(KMT2Ar)时，会导致一种恶性急性白血病，这种白血病预后极差，复发率高。据估计，超过95%的KMT2Ar急性白血病患者携带KMT2A易位，这是一种染色体片段断裂后与另一条染色体融合的重排类型。

　　1.试验核心信息

　　试验名称:AUGMENT-101(开放标签、多中心单臂试验)

　　纳入人数:104例患者

　　治疗终点:疾病进展、不可耐受毒性、4周期未达无白血病状态或选择造血干细胞移植(HSCT)

　　2.核心疗效

　　缓解效果:CR+CRh率21.2%(CR12.5%、CRh 8.7%)

　　缓解时长:CR+CRh中位6.4个月(CR4.3个月、CRh 6.4个月)

　　缓解速度:达到CR/CRh中位仅1.9个月

　　输血改善:原本依赖输血(83例)：

　　14%(12例)56天内实现输血独立。原本不依赖输血(21例):48%(10例)56天内维持独立状态。

　　3.作用机制

　　KMT2A基因(11号染色体)易位(占KMT2Ar白血病95%+)→引发恶性急性白血病(预后差、复发率高)

　　Menin蛋白与KMT2A结合→激活致白血病基因(HOX/MEIS1)→促进癌细胞生长

　　Revuforj“挤走”KMT2A，抢占menin结合位点→阻断致病相互作用→关闭致癌基因→停止白血病细胞生长。

　　4.常见不良反应(≥20%)

　　出血、恶心、磷酸盐升高、肌肉骨骼疼痛、感染、天冬氨酸氨基转移酶升高、发热性中性粒细胞减少症。如果副作用严重:部分患者需调整剂量或暂时中断治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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