沃拉西地尼（Voranigo）是一种具有脑渗透性且高度选择性的口服小分子药物，它作为异柠檬酸脱氢酶-1IDH1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶IDH2-2（IDH2）的双重抑制剂，能够精准地抑制由基因突变所产生的异常IDH1和IDH2蛋白。在携带IDH突变的神经胶质瘤治疗中，该药物通过特异性降低突变型IDH1与IDH2酶的异常活性，从而有效干预肿瘤的代谢途径，帮助抑制肿瘤生长并控制疾病进展。与此同时，其选择性作用机制旨在最大限度地减少对正常健康细胞的影响，在发挥抗肿瘤效力的同时，为患者提供了一种更具针对性的治疗策略。

　　关键性3期INDIGO临床试验结果支持了沃拉西地尼在FDA的获批，研究共纳入331名患者。患者按1:1比例随机分配，每日口服一次40mg沃拉西地尼或安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。随机分配到安慰剂组的患者在影像学确认疾病进展后可转换为沃拉西地尼治疗。主要疗效结果是由盲法独立审查委员会(BIRC)评估的无进展生存期(PFS)，以及至下一次干预的时间(TTNI)。在预先指定的第二次中期分析中，达到了盲法独立审查委员会(BIRC)的无进展生存期(PFS)的主要疗效结果和下一次干预时间(TTNI)的关键次要终点。

　　主要疗效结果PFS具有统计学意义和临床意义，有利于沃拉西地尼组。沃拉西地尼组的中位PFS为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月(HR，0.39；95%CI，0.27至0.56；单侧P<0.001)。TTNI也有统计学意义(HR，0.26；95%CI，0.15至0.43；单侧P<0.001)。根据FDA的数据，沃拉西地尼未达到TTNI中位数，安慰剂则为17.8个月。经BIRC测量，沃拉西地尼b还显示，每6个月可使肿瘤体积平均减少2.5%（TGR为-2.5%；95%CI：-4.7%至-0.2%），而对于随机分配到安慰剂组的患者，肿瘤体积每6个月平均增加13.9%（TGR为13.9%；95%CI：11.1%至16.8%）。沃拉西地尼耐受性良好，其安全性与第1阶段研究的结果一致。最常见的（≥15%）不良反应是疲劳、头痛、COVID-19、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。最常见的3级或4级实验室异常（>2%）为丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、γ-谷氨酰转肽酶升高和中性粒细胞减少。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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