骨髓纤维化是一种慢性疾病，骨髓中形成瘢痕组织，血细胞的产生从骨髓转移到了脾脏和肝脏，导致相应器官增大。该病可能导致极度疲劳，呼吸短促，肋骨下方疼痛，发热，盗汗，瘙痒和骨痛。当患者自身发生骨髓纤维化时（即不明原因发生），被称为原发性骨髓纤维化。当存在过多的红细胞生成（真性红细胞增多症）或过度的血小板生成（原发性血小板增多症）演变为骨髓纤维化时，则发生继发性骨髓纤维化。菲卓替尼是一种激酶抑制剂，用于治疗中度-2或高危原发性或继发性（红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化（MF）的成人患者。

　　一项双盲、随机、安慰剂对照临床试验（JAKARTA）对该药的疗效进行了研究，该试验纳入了289例伴有脾大的中度-2或高危MF，真性红细胞增多症后MF，或原发性血小板增多症后MF患者。患者被随机分为两组，试验组给予菲卓替尼500mg（97例）和400mg（96例），1次/天；对照组给予同样剂量的安慰剂。给药至少6个周期。主要疗效结果为在第6周期结束时通过MRI或CT测量脾脏体积减小≥35%（与基线比较）的患者比例，并在4周后进行随访。在使用菲卓替尼推荐剂量（400 mg）治疗的96名患者中，35名（37％）患者脾脏体积减小≥35％，而安慰剂组仅有1例（p<0.0001）。菲卓替尼400mg试验组中，脾脏中位持续缓解时间为18.2个月。此外，40％接受400mg治疗的患者骨髓纤维化相关症状减少≥50％，而接受安慰剂治疗的患者中仅有9％。

　　菲卓替尼处方信息中包括了一个黑框警告，告知医生和患者严重和致命性的脑病风险，包括韦尼克脑病。建议医生在给病人启用菲卓替尼前、治疗期间以及根据临床需要，评估患者硫胺素（维生素B1）的水平。若怀疑有脑病，应立即停止使用菲卓替尼并给予肠外补充维生素B1。最常见的不良反应（≥20%）为腹泻，恶心，贫血和呕吐。菲卓替尼推荐剂量为400mg/次，1次/天，可与或不与食物同服，基线血小板计数≥50 x 109/L。对于正在使用强CYP3A抑制剂的患者或有重度肾功能不全的患者应减低剂量。菲卓替尼被FDA给予优先审批，并授予“孤儿药”称号。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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