在非小细胞肺癌中，大约有3-4%的患者存在MET基因的异常改变，其中METex14跳跃突变是最常见的一种类型。你可以把基因想象成一本指导身体运作的说明书，外显子（exon）就是说明书里的具体指令段落。METex14跳跃突变，就好像是说明书的第14段指令在“抄写”过程中被跳过了，导致生产出来的MET蛋白功能异常，不断发出错误的“生长”信号，从而驱动了肿瘤的发生和发展。

　　特泊替尼这类MET抑制剂，作用就是精准地阻断这个错误的信号，让癌细胞“冷静”下来，停止不受控制的增长。FDA早在2024年2月就已经批准了特泊替尼用于治疗携带METex14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌患者。这项批准是基于一项名为VISION的2期临床试验（NCT02864992）的数据。这项研究共纳入了313名MET突变的非小细胞肺癌患者。对于之前没有接受过任何治疗的164名初治患者，使用特泊替尼的客观缓解率（ORR，指肿瘤显著缩小的患者比例）为57%。在这些治疗有效的患者中，有40%的人疗效持续时间达到了12个月或更长。对于已经接受过其他治疗的149名经治患者，客观缓解率则为45%。同样，在这些有效的患者中，有36%的人疗效持续时间不短于12个月。这些数据说明，无论是在一线治疗还是后线治疗，特泊替尼对于携带METex14跳跃突变的患者都展现了明确且持久的疗效。当然，任何有效的药物都会伴随副作用。在VISION研究中，特泊替尼最常见的不良反应包括水肿、恶心、疲劳、肌肉骨骼疼痛、腹泻、呼吸困难、食欲下降和皮疹等。

　　口服MET抑制剂特泊替尼（Tepotinib）上市，用于治疗携带MET外显子14（METex14）跳跃突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。该药适用于既往接受过免疫治疗和/或含铂化疗后仍需系统治疗的患者。此次批准为METex14跳跃突变这一特定肺癌亚型提供了首个口服靶向治疗选择。荷兰癌症研究所VISION研究主要研究者EgbertSmit教授指出：“特泊替尼在临床试验中显示出持久且一致的反应率，有望帮助这类难治性肺癌患者改善预后。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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