塞普替尼用于治疗RET融合实体瘤的适应证，曾在2022年9月获得针对成年患者的加速批准。此次获得的完全批准，是基于LIBRETTO-001和LIBRETTO-121这两项关键临床试验的补充数据。数据显示，塞普替尼在多种RET融合阳性实体瘤中均表现出持续的抗肿瘤活性。在LIBRETTO-001研究中，除肺癌和甲状腺癌外，研究人员还在结直肠癌、胰腺癌、唾液腺肿瘤、胆管癌、乳腺癌、卵巢癌、软组织肉瘤及部分神经内分泌肿瘤等患者中观察到肿瘤缓解。从加速批准转为完全批准，意味着对于那些患有罕见癌症、常规治疗失败且检出RET融合的患者来说，现在有了一个经过了更充分临床验证的治疗选择。

　　这次完全批准的依据是1/2期临床试验LIBRETTO-001的数据，这项研究评估了塞普替尼用于多种癌症类型的疗效。这项试验纳入了一个由75名RET融合阳性实体瘤患者组成的队列，患者的癌种不包括肺癌和甲状腺癌（这两个癌种的适应证获批在先），并且既往都接受过多种治疗。治疗结果显示，47%的患者肿瘤体积出现了有意义的缩小，在这些治疗有反应的患者里，疗效持续时间的中位数为24.5个月。在这些既往经过多种治疗的晚期患者中，数据显示肿瘤能够被有效控制，且疗效持续时间较长。此次研究观察到产生疗效的癌种也很广泛，包括胰腺癌、结直肠癌、唾液腺癌、软组织肉瘤、胆管癌、乳腺癌和卵巢癌。

　　根据FDA的批准文件，这款药物的适应证人群有明确要求。患者所患的必须是局部晚期或转移性实体瘤，且经FDA批准的检测方法确认存在“RET基因融合”（RET gene fusion）。RET基因的改变形式包括融合和点突变，此次不限癌种的批准仅针对融合阳性的情况。在治疗时机上，塞普替尼用于既往接受过全身性治疗后疾病进展，或已无其他满意治疗选择的患者，属于后线治疗。适用年龄覆盖了成人及2岁以上的儿童患者。此次批准也反映出基因检测对肿瘤治疗的重要性。对于许多标准治疗效果不佳，或所在癌种缺少有效靶向药物的晚期癌症患者，通过全面的基因组测序来寻找RET融合这类罕见的“可靶向”突变，有时能找到新的治疗方向。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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