佩米替尼（Pemigatinib），商品名为Pemazyre，是一种纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，该药专为肿瘤存在特定FGFR2基因突变的患者设计。通过靶向这些突变基因，培米替尼可以帮助减缓或阻止癌症的进展。Pemazyre是一种靶向癌症疗法，属于成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂。其作用机制是阻断异常的FGFR蛋白，特别是参与癌细胞生长和存活的FGFR1、FGFR2和FGFR3。在某些癌症中，例如胆管癌和髓系/淋巴系肿瘤，这些FGFR可能发生改变（通过融合、突变或重排），导致细胞不受控制地生长。Pemazyre与这些受体结合并阻断其活性，从而帮助减缓或阻止肿瘤生长。通过针对这些特定的基因改变，Pemazyre提供了一种更加个性化的治疗选择，尤其适用于肿瘤检测出FGFR改变呈阳性的患者。

　　佩米替尼获批用于治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌，且这些患者存在FGFR2融合或重排，该批准基于FIGHT-202试验，该试验结果于2020年发表在《柳叶刀肿瘤学》杂志上。这项多中心、开放标签的II期研究纳入了146例患者，其中107例存在FGFR2基因改变。患者每日口服一次13.5 mg的pemigatinib，连续用药14天，停药7天，以21天为一个治疗周期。在FGFR2融合或重排组中，客观缓解率为36%，其中3例达到完全缓解。缓解持续时间中位数为9.1个月，大多数缓解患者的疗效维持了6个月或更长时间。在无FGFR2改变的患者中未观察到缓解。常见不良反应包括高磷血症、脱发、腹泻、指甲和眼部毒性、疲劳和皮肤干燥，其中45%的患者报告了严重不良反应。眼部毒性和高磷血症是值得注意的风险。近一半患者在研究期间死亡，主要死因是疾病进展，未报告与治疗相关的死亡病例。

　　佩米替尼在FIGHT-203试验中进行了研究。该试验是一项多中心、开放标签研究，纳入了28例伴有FGFR1重排的复发或难治性髓系/淋巴系肿瘤(MLN)患者。这些患者要么在异基因造血干细胞移植或疾病修饰疗法后复发，要么不适合接受这些治疗。Pemigatinib每日给药，直至疾病进展、出现不可耐受的副作用或患者能够接受移植为止。大多数患者年龄在65岁左右，一般状况良好，且种族背景多样。试验结果令人鼓舞：在18例慢性期患者中，78%达到完全缓解（CR），中位缓解时间约为3.5个月。在急变期和髓外病变患者中也观察到了缓解。总体而言，完全细胞遗传学缓解率为79%。

　　随着时间的推移，佩米替尼展现出令人鼓舞的疗效，尤其是在FGFR基因改变驱动的癌症患者中。临床试验表明，Pemazyre可带来持久的疗效，许多患者的病情得到长期控制。例如，在FGFR2融合的胆管癌患者中，Pemazyre可使相当一部分患者的肿瘤持续缩小，并延长无进展生存期。疗效的持续时间因人而异，但有些患者在接受治疗期间疗效可持续数月甚至数年。通常建议持续治疗，直至病情进展或出现无法耐受的副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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